به کار گیری سلول های بنیادی پرتوان القایی برای بیماری های نقص ایمنی اولیه

تاریخ انتشار: شنبه 27 بهمن 1397 | امتیاز: Article Rating

بیماری های نقص ایمنی اولیه(PIDs) یک گروه ناهمگون از اختلالات ایمنی نادر با دلایل ژنتیکی است. درمان های موثر با استفاده از سلول های بنیادی خون ساز یا عوامل دارویی چندین دهه است که صورت می گیرد. با این حال، برای بسیاری از بیماران، این گزینه های درمانی غیر موثر هستند که تا حدی به این دلیل است که نادر بودن این بیماری های نقص ایمنی اولیه، تشخیص و درمان آن ها را مشکل می سازد. سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSCs) یک راه حل بالقوه را برای این مشکلات ارائه می دهند. ظرفیت تکثیری iPSCها اجازه تهیه تهیه مقادیر زیاد و با ثباتی از سلول های خون ساز با ژنومی مشابه بیماران را می دهد و اجازه ایجاد مدل های جدید سلول انسانی را می دهد که می تواند ناهنجاری های سلولی طی پاتوژنز را ردیابی کند و منجر به کشف داروی جدید شود. مدل های بیماری های نقص ایمنی اولیه با استفاده از iPSCهای بیماران در شناسایی مشکلات تکوینی یا عملکرد چندین نوع سلول ایمنی موثر است و اهداف مولکولی جدیدی را برای درمان های آزمایشی ارائه می دهد. این مدل ها تنها در مراحل اولیه هستند و برای بیشتر بخش ها آن ها نتایج بدست آمده از مدل های موجود با استفاده از جانوران یا سلول های اولیه را شبیه سازی می کنند. با این حال، در حال حاضر مدل های مبتنی بر iPSC برای مطالعه بیماری های پیچیده سایر اندام ها از جمله آن هایی که دلایل متعددی دارند استفاده می شوند که پیشنهاد می کند پیشرفت ها در فرایندهای تمایزی مدل های مبتنی بر iPSC را به خوبی برای بیماری های نقص ایمنی اولیه شبیه سازی می کنند.

Exp Hematol. 2019 Jan 18. pii: S0301-472X(19)30058-X. doi: 10.1016/j.exphem.2019.01.005. [Epub ahead of print]

Application of induced pluripotent stem cells to primary immunodeficiency diseases.

Karagiannis P1, Yamanaka S1, Saito MK2.

Abstract

Primary immunodeficiency diseases (PIDs) are a heterogeneous group of rare immune disorders with genetic causes. Effective treatments using hematopoietic stem cells or pharmaceutical agents have been around for decades. However, for many patients, these treatment options are ineffective, partly because the rarity of these PIDs complicates the diagnosis and therapy. Induced pluripotent stem cells (iPSCs) offer a potential solution to these problems. The proliferative capacity of iPSCs allows for the preparation of a large, stable supply of hematopoietic cells with the same genome as the patient, allowing for new human cell models that can trace cellular abnormalities during the pathogenesis and lead to new drug discovery. PID models using patient iPSCs have been instrumental in identifying deviations in the development or function of several types of immune cells, revealing new molecular targets for experimental therapies. These models are only in their early stages and for the most part have recapitulated results from existing models using animals or primary cells. However, iPSC-based models are now being used to study complex diseases of other organs including those with multigenic causes, suggesting advances in differentiation processes will expand iPSC-based models to complex PIDs as well.

PMID: 30664903
ثبت امتیاز
نظرات
در حال حاضر هیچ نظری ثبت نشده است. شما می توانید اولین نفری باشید که نظر می دهید.
ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

آرشیو سالانه
آرشیو سالانه
نظرات خوانندگان
نظرات خوانندگان