تاریخ انتشار: شنبه 18 بهمن 1399
استفاده از سلول های بیماران برای تست ژن درمانی و درمان یک بیماری چشمی نادر

  استفاده از سلول های بیماران برای تست ژن درمانی و درمان یک بیماری چشمی نادر

پژوهشگران در انستیتو ملی چشم (NEI) یک استراتژی ژن درمانی امیدوار کننده را برای یک بیماری نادر که منجر به نابینایی در کودکان می شود، ارائه کرده اند.
امتیاز: Article Rating

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در این مطالعه جدید آن ها سعی در درمان شکلی از بیماری چشمی آمائوروزیس مادرزادی لبر(LCA) با استفاده از ژن درمانی داشته اند. این بیماری حاصل جهش های اتوزومی غالب در ژن CRX است. آن ها رویکردشان را با استفاده از بافت شبکیه تولید شده از سلول های بیمار در آزمایشگاه(ارگانوئیدهای شبکیه) تست کرده اند. این رویکرد شامل افزودن نسخه هایی از ژن طبیعی تحت یک مکانیسم ذاتا کنترل شده است که موجب احیای نسبی عملکرد CRX می شود. به عقیده محققین این ژن درمانی می تواند به طور بالقوه ای بیماری را درمان کند.

ژن CRX پروتئینی به همین نام را کد می کند که به DNA متصل می شود و به گیرنده های نوری چشم دستور می دهد که رنگ دانه های حساس به نور به نام اپسین(opsins) را تولید کنند. بدون پروتئین CRX دارای عملکرد، گیرنده های نوری توانایی شان برای تشخیص نور را از دست می دهند و در نهایت می میرند.

پایان مطلب/

ثبت امتیاز
نظرات
در حال حاضر هیچ نظری ثبت نشده است. شما می توانید اولین نفری باشید که نظر می دهید.
ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

کلیدواژه
کلیدواژه