مطالعه ای به سرپرستی محققین دپارتمان سلول های بنیادی دانشگاه مک مستر به ژنی اشاره داشته است که مسئول اختلالات تکوینی عصبی از جمله اوتیسم است.

محققین دانشگاه استنفورد با حمایت مالی از NIH، از ابزار ویرایش ژن CRISPR/Cas9 برای شناسایی سریع ژن هایی استفاده کرده اند که می توانند شدت ALS و زوال عقل فرونتوتمپورال(FTD) که ناشی از موتاسیون در ژن C9orf72 هستند، را تعدیل کنند. نتایج این مطالعه منجر به شناسایی مجموعه جدیدی از ژن ها شده است که می توانند مرگ نورونی را طی بیماری تسریع کنند.

تصور می شود که سلول های بنیادی در محیط کشت به میزان بسیار زیادی نامیرا هستند و این امر آن ها را برای پژوهش ها در زمینه پیری مورد توجه قرار داده است. این نامیرایی بوسیله پروتئوستاز افزایش یافته تنظیم می شود که کیفیت پروتئین ها را کنترل می کند.

سلول های بنیادی خونساز که سلول های بالغ خون را بوجود می آورند، برای این که عملکرد داشته باشند نیازمند مقادیر بسیار دقیقی از پروتئین ها هستند و هر گونه نقص در تولید این پروتئین ها می تواند منجر به ایجاد اختلالات یا بدخیمی های خونی شود.

محققین در مهندسی قرنیه از وارد کردن دو ژن استفاده کرده اند که مانع از تشکیل عروق جدید بعد از پیوند می شوند. استفاده از این قرنیه ها بی خطر، قابل تحمل و موثر است و خطرات رد پیوند را نیز در مدل های خرگوشی نشان داده است.

یک کمپانی خصوصی بند ناف به نام Smart Cells، بیستمین نمونه از سلول های بنیادی جمع آوری شده از خون و بافت بند ناف را برای درمان بیماران مبتلا به اوتیسم مورد استفاه قرار داده است. پیش از این نمونه هایی از خون بند ناف این کمپانی برای سایر اختلالات مورد استفاده قرار گرفته بود اما این اولین نمونه ای است که برای درمان اوتیسم مورد استفاده قرار می گرفت.

دارویی موسوم به dasatinib برای درمان لوکمیای میلوئید مزمن کودکان موثر و بی خطر بوده است. این دارو برای استفاده در بیماران مبتلا به این بیماری مورد تایید FDA قرار گرفته است.

محققین UMD از تکنولوژی CRISPR/Cas9 برای تولید مدل خوکی فاقد سلول های اندوکرین پانکراسی استفاده کرده اند.