هدف از این مقاله مروری:

اخیرا، پیشرفت های جدیدی در یافتن منبع سلول های بنیادی، تهیه و تحویل پیوندهای اولیه و پیوندهای سلول های بنیادی به مغز ، در مطالعات پیش بالینی در مدل های حیوانی و نتایج اولیه ای در مورد امکان پذیر بودن، ایمنی و کارایی این روش در تعداد رو به افزایشی از بیماری های نورودژنراتیو انسان صورت گرفته است.

یافته های اخیر:

پس از یک دهه بحث بر سر ایمنی و قابل اطمینان بودن روش پیوند سلول های جنینی در بیماری های پارکینسون و آلزایمر، شرایط در جهت کاهش اثرات جانبی و دستیابی به بیشترین کارایی در آزمایشات جدید در حال بهینه شدن هستند. به موازات این مطالعات، پیشرفت های سریعی در شناسایی منابع جایگزینی از سلول های بنیادی جهت پیوند، توسعه پروتکل هایی برای تمایز مطمئن تر آنها به فنوتیپ نورون های اختصاصی و استفاده از این منابع جدیدی در سلول درمانی بیماران در آزمایشات بالینی جدید  در حال صورت گرفتن است. ارزیابی کارایی پیوند در بیماران همیشه نشان دهنده نتایج فوق العاده ای که در مدل های حیوانی پیش از سطح بالینی و یا توسط بسیاری از کلینیک های تجاری سلول بنیادی ادعا می شود، نیست. حتی زمانی که به نظر می رسد روش های سلول درمانی کاملا معتبر و قابل تایید هستند اما مکانیسم های آن همیشه واضح و شناخته شده نمی باشند.

خلاصه:

علیرغم پیشرفت های سریع، هنوز به طور کامل شرایط لازم برای انجام سلول درمانی موثر، قابل تحمل و مطمئن در بیماری های مغز مهیا نشده است. 

Clinical translation of cell transplantation in the brain.

Abstract

PURPOSE OF REVIEW:

We identify the major recent advances in sourcing, preparation and delivery of primary and stem cell transplants into the brain, the preclinical studies in animal models and preliminary results on feasibility, safety and efficacy in an increasing range of human neurodegenerative diseases.

RECENT FINDINGS:

After a decade of debate concerning the reliability and safety of foetal cell transplantation in Parkinson's and Huntington's diseases, the conditions for eliminating side-effects and achieving more consistent efficacy are being implemented in renewed trials. In parallel, rapid advances are being made in identifying alternative sources of stem cells for transplantation, establishing the protocols for their reliable differentiation into specific neuronal phenotypes and translating these novel sources to cell therapy for patients in new clinical trials. Objective assessment of efficacy in patients does not always reveal outcomes that are as impressive as claimed - either in the preclinical animal models or by many commercial stem cell clinics - and even when stem cell therapies do appear to have been validated, the mechanisms are not always clear.

SUMMARY:

In spite of rapid progress, the conditions for reliable, well tolerated and effective cell therapies in brain disease are not yet fully established.