خلاصه:

تولید سلول های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) مختص یک بیماری از سلول های سوماتیکی بیماران مبتلا به انواع ارثی و موردی بیماری ها و اثبات توانایی آن ها در  تمایز به انواع سلول های مرتبط با آن بیماری خاص، فرصتی عالی برای دستیابی به دیدگاه های بیشتری در مورد مکانیسم های مسئول آسیب زایی این بیماری ها و تولید داروهای درمانی جدید را فراهم آورده است. در این مقاله مروری، ما به  مرور پیشرفت های اخیر در زمینه فناوری iPSC جهت مدل سازی بیماری های متنوع ذخیره لیزوزومی (LSDs) خواهیم پرداخت و بر روی راهکارهای ممکنی که از طریق آن ها، LSD-iPSCها می توانند جهت شناسایی داروهای جدید و بهبود درمان های بالینی LSDها در آینده مورد بهره برداری قرار گیرند، بحث می کنیم. 

Induced pluripotent stem cell technology for disease modeling and drug screening with emphasis on lysosomal storage diseases.

Source

Genomics Research Center, Academia Sinica, No, 128, Sec, 2, Academia Road, Nankang, Taipei 115, Taiwan. kuohuch@gate.sinica.edu.tw.

Abstract

ABSTRACT: The recent derivation of disease-specific induced pluripotent stem cells (iPSCs) from somatic cells of patients with familial and sporadic forms of diseases and the demonstration of their ability to give rise to disease-relevant cell types provide an excellent opportunity to gain further insights into the mechanisms responsible for the pathophysiology of these diseases and develop novel therapeutic drugs. Here, we review the recent advances in iPSC technology for modeling of various lysosomal storage diseases (LSDs) and discuss possible strategies through which LSD-iPSCs can be exploited to identify novel drugs and improve future clinical treatment of LSDs.