خلاصه مقاله:

هدف این مقاله مروری:

این مقاله مروری به بررسی روش های درمانی بر پایه سلول های بنیادی برای درمان بی نظمی های ماهیچه ای و اسکلتی با تأکید بر بیماری های تحلیل عضلانی می پردازد.

یافته های اخیر:

در این مقاله مروری، ما به اختصار به بررسی تلاش های گذشته در سلول درمانی با استفاده از میوبلاست های دهنده که احتمالاً علت نتایج بالینی ضعیف هستند، می پردازیم. سپس ما استفاده از همان سلول ها را در آزمایشات نویدبخش کنونی برای درمان های موضعی بیماری های مختلف ماهیچه های اسکلتی توضیح می دهیم. علاوه براین، یافته های مهم جدید در زمینه بیولوژی سلول های پروژنیتوری/بنیادی ماهیچه و امید برای استفاده از آن ها در فاز بالینی در آینده بحث خواهند شد. کاربردهای بالینی و پیش بالینی سلول های پروژنیتوری /بنیادی میوژنیک نیز مورد بحث قرار خواهند گرفت.

خلاصه:

ما به طور خلاصه به بررسی آزمایشات بالینی در حال انجام برای درمان بیماری های ماهیچه ای مختلف و پیشرفت های صورت گرفته در درک بیولوژی پروژنیتورهای میوژنیک مورد استفاده در این آزمایشات می پردازیم. بر اساس اطلاعات در دسترس کنونی، پیش بینی هایی از پیشرفت در این حوزه مطرح شده است.  

Stem cell therapies for muscle disorders.

aDepartment of Cell and Developmental Biology and Centre for Stem Cells and Regenerative Medicine, University College London, London, UK bDivision of Regenerative Medicine, Stem Cells and Gene Therapy, San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy.

Abstract

PURPOSE OF REVIEW:

This review focuses on stem cell-based therapies to treat skeletal muscle disorders, with a special emphasis on muscular dystrophies.

RECENT FINDINGS:

We briefly review previous attempts at cell therapy by the use of donor myoblasts, explaining the likely reasons for the poor clinical results; we then describe the use of the same cells in current promising trials for localized treatments of different diseases of skeletal muscle. Moreover, we discuss important novel findings on muscle stem/progenitor cell biology and their promise for future clinical translation. Preclinical and clinical applications of novel myogenic stem/progenitor cells are also described.

SUMMARY:

We summarize several ongoing clinical trials for different muscle disorders and the advances in the understanding of the biology of the myogenic progenitors used in such trials. On the basis of the currently available information, a prediction of developments in the field is proposed.