چکیده:

بیماری spinocerebellar ataxia (SCA) ارثی، یک بیماری درمان ناپذیر و تحلیل برنده است. روش های درمانی برپایه سلول های بنیادی، امید جدیدی را برای تحقیقات بالینی در علوم اعصاب به وجود آورده است. اهداف این مطالعه، ارزیابی روش درمانی کارا، انجام شدنی با سمیت بالقوه بر پایه سلول های بنیادی مزانشیمی بند ناف انسان (UCMSCs) در بیماران مبتلا به SCA می باشد. شانزده بیماری که SCA در آنها از روی ژنوم شناسایی شد، نام نویسی شدند و تحت تزریق وریدی و درون کپسولی از UCMSCها قرار گفتند. ارزیابی های رادیوگرافی، آزمایشگاهی و بالینی جهت سنجش میزان ایمنی درمان با UCMSCها انجام گرفت. کارایی روش با مقیاس تعادل برگ (BBS) و امتیاز مقیاس نرخ آتاکسیای تعاونی بین المللی (ICARS) ارزیابی شد. در میان 16 مورد بیمار، هیچ اثر جانبی جدی مرتبط با پیوند در طی 12 ماه پیگیری پس از پیوند دیده نشد. اکثریت بیماران امتیازات ICARS و BBS بهبود یافته ای را نشان دادند که حداقل به مدت 6 ماه ادامه داشت و بیانگر این مطلب بود که درمان با UCMSC می تواند علائم SCA را تخفیف دهد. این مطالعه پیشنهاد کرد که پیوند UCMSC روشی ایمن بوده و ممکن است پیشرفت SCA را به تأخیر اندازد. این یافته ممکن است بتواند روش درمانی جدیدی را برای درمان SCA و دیگر بیماری های عصبی ژنتیکی ارائه دهد.      

Safety and Efficacy of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell Therapy in Hereditary Spinocerebellar Ataxia

Jin JL, Liu Z, Lu ZJ, Guan DN, Wang C, Chen ZB, Zhang J, Zhang WY, Wu JY, Xu Y.

Source

Department of Neurology Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School, 321 ZhongShan Road Nanjing City, Jiangsu Province, 210008, PR China. xuyun20042001@yahoo.com.cn.

Abstract

Hereditary spinocerebellar ataxia (SCA) is a devastating, incurable disease. Stem-cell-based therapies represent new promise for clinical research in neurology. The objectives of this study were to assess the feasibility, efficacy, and potential toxicity of human umbilical cord mesenchymal stem cells (UCMSCs) therapy in patients with SCA. Sixteen genomically diagnosed SCA patients were enrolled and received intravenous and intrathecal infusion of UCMSCs. Clinical, laboratory, and radiographic evaluations were conducted to assess the safety of UCMSC therapy. Efficacy was evaluated by the Berg Balance Scale (BBS) and International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) scores. Among the 16 cases, there were no serious transplant-related adverse events happened in 12 months follow-up. The majority of patients showed improved BBS and ICARS scores continuing for at least 6 months which indicated UCMSC therapy could alleviate SCA symptoms. This study suggested that UCMSC transplantation was safe and might delay the progression of SCA. This may represent a new therapeutic strategy for SCA and other genetic neurological diseases