چکیده:

هدف: گزارش نتایج بلند مدت یک مطالعه فاز I/II در یک مرکز واحد به منظور بررسی اثرات پیوند سلول های بنیادی خون ساز (HSCT) در درمان بیماری مالتیپل اسکلروسیس (MS).

روش­ ها: نتایج بالینی و MRI مربوط به 35 بیمار با MS شدید که با تحت HSCT قرار گرفتند، پس از یک دوره پیگیری به طور متوسط 11 ساله (2 الی 15 سال) گزارش شدند.

نتایج: افزایش عمر بدون پیشرفت بیماری (PFS) برای بیمارانی با بیماری CNS فعال در طی 15 سال، 44 درصد و برای بیماران بدون آن، 10 درصد است. زمان متوسط پیشرفت بیماری برای این دو دسته بیمار، 11 و 2 سال بود. بهبود بیماری بر اساس مقیاس وضعیت شدت ناتوانی (EDSS) در 16 مورد مشاهده شد که به طور متوسط به مدت 2 سال دوام داشت. در 9 مورد از این بیماران، میزان EDSS به بالاتر از سطح پایه پیشرفت نکرد. دو مورد از بیماران در اثر شرایط پیچیده مرتبط با پیوند بعد از 2 ماه و 5/2 سال فوت کردند. ضایعات افزایش یافته توسط گادولینیوم به طور قابل توجهی کاهش یافتند اما به طور پایا و به میزان حداکثر پس از HSCT تقلیل یافت. 

نتیجه گیری: HSCT یک روش درمانی برای عموم بیماران مبتلا به MS نیست اما باید برای موارد شدید و تهاجمی بیماری، فاز التهابی بیماری و برای اشکال بدخیم بیماری به کار گرفته شود که در این موارد این روش درمانی می تواند نجات دهنده حیات باشد. HSCT دارای یک اثر مداوم و تاثیرگذار در سرکوب فعالیت بیماری می باشد.

دسته بندی شواهد: در این مطالعه شواهد رده IV مبنی بر نتایج HSCT با نرخ 25 درصدی PFS ارائه می شود. نرخ PFS به طور قابل توجهی در بیمارانی با ضایعات MRI فعال بهتر شده بود. همچنین HSCT منجر به کاهش قاقل توجهی در تعداد و حجم ضایعات افزایش یافته توسط گادولینیوم در تصاویر MRI گردید.

Long-term results of stem cell transplantation for MS: a single-center experience.

Fassas A, Kimiskidis VK, Sakellari I, Kapinas K, Anagnostopoulos A, Tsimourtou V, Sotirakoglou K, Kazis A.

Source

Department of Hematology, Bone Marrow Transplantation and Gene & Cell Therapy Unit, Aristotle University of Thessaloniki Medical School, George Papanicolaou Hospital, Thessaloniki, Greece.

Abstract

OBJECTIVE:

To report long-term results of a phase I/II study conducted in a single center in order to investigate the effect of hemopoietic stem cell transplantation (HSCT) in the treatment of multiple sclerosis (MS).

METHODS:

Clinical and MRI outcomes of 35 patients with aggressive MS treated with HSCT are reported after a median follow-up period of 11 (range 2-15) years.

RESULTS:

Disease progression-free survival (PFS) at 15 years is 44% for patients with active CNS disease and 10% for those without (p=0.01); median time to progression was 11 (95% confidence interval 0-22) and 2 (0-6) years. Improvements by 0.5-5.5 (median 1) Expanded Disability Status Scale (EDSS) points were observed in 16 cases lasting for a median of 2 years. In 9 of these patients, EDSS scores did not progress above baseline scores. Two patients died, at 2 months and 2.5 years, from transplant-related complications. Gadolinium-enhancing lesions were significantly reduced after mobilization but were maximally and persistently diminished post-HSCT.

CONCLUSION:

HSCT is not a therapy for the general population of patients with MS but should be reserved for aggressive cases, still in the inflammatory phase of the disease, and for the malignant form, in which it can be life-saving. HSCT has an impressive and sustained effect in suppressing disease activity on MRI.

CLASSIFICATION OF EVIDENCE:

This study provides Class IV evidence that HSCT results in PFS rates of 25%. PFS rate was significantly better in patients with active MRI lesions; HSCT also resulted in a significant reduction in the number and volume of gadolinium-enhancing lesions on MRI.