نتایج بعد از پیوند خون بند ناف برای کودکان مبتلا به استئوپتروزیس
تاریخ انتشار: پنجشنبه 14 مرداد 1395
| امتیاز:
پیوند سلول های بنیادی خون ساز(HSCT) تنها گزینه درمانی برای اغلب کودکان مبتلا به استئوپتروزیس(OP) است. زمان بندی پیوند سلول های بنیادی خون ساز حیاتی است؛ بنابراین، پیوند خون بند ناف(UCBT)گزینه جذاب است. ما نتایج بعد از پیوند خون بند ناف را در 51 کودک مبتلا به استئوپتروزیس آنالیز کردیم. میانگین سن در پیوند خون بند نا 6 ماه بود. هفتاد و هفت درصد گرافت های خون بند ناف عدم توافق صفر یا یکی با گیرنده ها داشتند. رژیم شرطی مورد استفاده myeloablative بود( اغلب در 84 درصد مبتنی بر بوسولفان و در 10 درصد مبتنی بر تروسولفان بود). گلوبولین ضد تیموسیت به 90 درصد بیماران داده شد. تعداد متوسطی سلول های هسته دار CD34+ کل که استفاده شد به ترتیب 14*105/kgو 3,4*105/kg بود. میانگین نظارت برای بازماندگان 74 ماه بود. بروز جمعی ریکاوری نوتروفیل ها 67 درصد به همراه میانگین زمام ریکاوری 23 روزه بود؛ 33 درصد بیماران نارسایی پیوند داشتند؛ 81 درصد بیماران پیوند شده دارای موفقیت کامل پیوند اهدایی بودند(یکپارچه شدن) و این در حالی بود که 19 درصد کایمرا تشکیل دادند. روز 100 بروز جمعی GVHD حاد 31 درصد بود و بروز جمعی صد ساله GVHD مزمن 21 درصد بود. تهویه مکانیکی در 28 درصد مورد نیاز بود و در 16 درصد موارد VOD تشخیص داده شد. بقای کلی شش سال 46 درصد بود. مطالعات مقایسه ای با اهداکننده های جایگزین باید برای ارزیابی این که آیا پیوند خون بند ناف جایگزین معتبری برای کودکان مبتلا به استئوپتروزیس و بدون اهدا کننده مطابق از نظر HLAاست یا خیر، صورت گیرد.
Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Jul 25. pii: S1083-8791(16)30251-8. doi: 10.1016/j.bbmt.2016.07.015. [Epub ahead of print]
Outcomes after Unrelated Umbilical Cord Blood Transplantation for Children with Osteopetrosis.
Abstract
Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only curative treatment for most children with osteopetrosis (OP). Timing of HSCT is critical; therefore, umbilical cord blood transplantation (UCBT) is an attractive option. We analysed outcomes after UCBT in 51 OP children. Median age at UCBT was 6 months. Seventy-seven per cent of the cord blood grafts had 0 or 1 HLA disparity with the recipient. Conditioning regimen was myeloablative (mostly Busulfan-based in 84% and Treosulfan-based in 10%). Anti-thymocyte globulin was given to 90% of patients. Median number of total nucleated and CD34+ cells infused was 14x107/kg and 3.4x105/kg, respectively. Median follow-up for survivors was 74 months. Cumulative incidence (CI) of neutrophil recovery was 67% with a median time to recovery of 23 days; 33% patients had graft failure; 81% of engrafted patients had full donor engraftment, while 19% had mixed donor chimerism. Day-100 CI of acute GVHD (II-IV) was 31% and 6-year CI of chronic GVHD was 21%. Mechanical ventilation was required in 28% and VOD was diagnosed in 16% of the cases. Six-year overall survival was 46%. Comparative studies with other alternative donors should be performed to evaluate whether UCBT remains a valid alternative for children with OP without an HLA matched donor.
PMID: 27470286