پیچیدگی و تنوع بسیاری از بیماری های انسانی، موانع جدی را پیش روی توسعه روش های درمانی جدید قرار می دهد. پیشرفت های تکنولوژیکی و علمی جدید مانند فارماکوژنومیکس، چهارچوب ارزشمندی برای درک پیش زمینه ژنتیکی بیماری و ابزاری برای تشخیص بیماری و توسعه داروها را فراهم می آورد. با این وجود، چهارچوب دیگری بر پایه پیشرفت های علمی اخیر ظهور کرده است که ما آن را pharmacoempirics نامیدیم. فارماکوامپیریکس از ادغام دو حوزه علمی نوظهور زیر به وجود آمد: اول، تولید سلول های بنیادی پرتوان القایی که به انواع سلول های بالغ تمایز می یابند و زمینه ژنتیکی مختص هر بیمار را ارائه می دهند. و دوم، پیشرفت های مهندسی زیستی که امکان بازسازی شرایط پاتوفیزیولوژی انسانی در آزمایشگاه را میسر می سازد. ترکیب این دو تکنولوژی جدید بایستی امکان انجام آزمایشات جدیدی بر روی بیولوژی بیماری ها و کشف داروها، کارایی روش ها و سمیت شناسی آن را فراهم نماید. در این مقاله مروری، ما به بحث پیرامون چالش ها و امیدهای این نوع سکوی کشف جدید می پردازیم و کاربرد آن در کشف داروی بیماری های قلبی عروقی را بررسی می کنیم.     

Novel stem cell-based drug discovery platforms for cardiovascular disease.

Adams WJ, García-Cardeña G.

Source

Program in Developmental and Regenerative Biology, Harvard Medical School, Boston, MA, USA. wjadams@seas.harvard.edu

Abstract

The complexity and diversity of many human diseases pose significant hurdles to the development of novel therapeutics. New scientific and technological advances, such as pharmacogenetics, provide valuable frameworks for understanding genetic predisposition to disease and tools for diagnosis and drug development. However, another framework is emerging based on recent scientific advances, one we suggest to call pharmacoempirics. Pharmacoempirics takes advantage of merging two nascent fields: first, the generation of induced pluripotent stem cells, which are differentiated into mature cell types and represent patient-specific genetic backgrounds, and, second, bioengineering advances allowing sophisticated re-creation of human pathophysiology in laboratory settings. The combination of these two innovative technologies should allow new experimentation on disease biology and drug discovery, efficacy, and toxicology unencumbered by hypothesis generation and testing. In this review, we discuss the challenges and promises of this exciting new type of discovery platform and outline its implementation for cardiovascular drug discovery.