ترکیب سلول های بنیادی پرتوان القایی و تکنولوژی های ویرایش ژنومی برای کاربردهای بالینی
تاریخ انتشار: ﺳﻪشنبه 17 اسفند 1395
| امتیاز:
در این مطالعه ما، تحول های اخیر در زمینه سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSCs)، ابزارهای ویرایش ژنومی به واسطه نوکلئاز خاص یک جایگاه(SSN)، و کاربرد ترکیبی این دو تکنولوژی جدید در مطالعات زیست پزشمی و آزمایش های درمانی را معرفی خواهیم کرد. ویژگی پرتوانی پایدار سلول های iPS در in vitro نه تنها منبع سلولی نامحدودی را برای مطالعات پایه ارائه می کند بلکه برای پزشکی دقیق بیماری های انسانی نیز سودمند است. علاوه براین، ابزارهای SSNدر حال تکامل، دستکارهای ژنتیکی برای کشف عملکردهای ژنی را به طور موثری انجام می دهند و می توانند برای تصحیح نواقص ژنتیکی بیماری های مادرزیادی در آینده ای نزدیک استفاده شوند. ترکیب تکنولوژي های iPSC و SSN، مدل قابل اتکای جدیدی از بیماری های انسانی با سابقه ایزوژن را در آزمایشگاه ایجاد می کند و راه حل های جدیدی را برای جایگزینی سلول و پزشکی دقیق ارائه می کند.
Cell Transplant. 2017 Feb 17. doi: 10.3727/096368917X695119. [Epub ahead of print]
Combining Induced Pluripotent Stem Cells and Genome Editing Technologies for Clinical Applications.
Chang CY1, Ting HC1, Su HL2, Jeng JR3.
Abstract
In this review, we introduce current developments in induced pluripotent stem cells (iPSCs), site-specific nuclease (SSN)-mediated genome editing tools, and the combined application of these two novel technologies in biomedical research and therapeutic trials. The sustainable pluripotent property of iPSCs in vitro not only provides unlimited cell sources for basic research but also benefits precision medicines for human diseases. In addition, rapidly evolving SSN tools efficiently tailor genetic manipulations for exploring gene functions and can be utilized to correct genetic defects of congenital diseases in the near future. Combining iPSC and SSN technologies will create new reliable human disease models with isogenic backgrounds in vitro and provide new solutions for cell replacement and precise therapies.
PMID: 28213959