آتاکسیای مغزی-نخاعی ارثی (Hereditary spinocerebellar ataxia, SCA)، یک بیماری تحلیل برنده و غیرقابل درمان است. درمان های برپایه سلول های بنیادی، امید تازه ای را در تحقیقات بالینی علم نورولوژی به وجود آورده اند. هدف از این مطالعه، ارزیابی انجام شدنی بودن، کارایی و کمیت بالقوه درمان با سلول های بنیادی مزانشیمی بند ناف انسان (UCMSCs) در بیماران مبتلا به SCA می باشد. 16 بیمار مبتلا به SCA انتخاب شدند و از طریق تزریق درون سیاهرگی و به صورت کپسول،  UCMSCها را دریافت کردند. ارزیابی های بالینی، آزمایشگاهی و پرتونگاری برای بررسی ایمن بودن روش درمان با UCMSCها انجام گرفت. کارایی روش با استفاده از امتیازات مقیاس تعادل برگ (BBS) و مقیاس نرخ آتاکسیای تعاونی بین المللی (ICARS) اندازه گیری شد. پس از 12 ماه پیگیری پس از پیوند، در میان 16 مورد بیمار، هیچ عارضه جانبی جدی مربوط به پیوند سلول ها مشاهده نگردید. در اکثر بیماران، امتیازات BBS و ICARS بهبود یافته بود و این روند حداقل برای شش ماه ادامه داشت که این امر، بیانگر موثر بودن روش درمانی با UCMSC در کاهش علائم بیماری SCA بود.  این مطالعه پیشنهاد می کند که پیوند UCMSC ، روشی ایمن بوده و ممکن است بتواند پیشرفت SCA را به تأخیر اندازد. این نتایج ممکن است گامی در جهت یک راهکار درمانی جدید برای SCA و دیگر بیماری های ژنتیکی سیستم عصبی محسوب شوند.

Safety and efficacy of umbilical cord mesenchymal stem cell therapy in hereditary spinocerebellar ataxia.

Jin JL, Liu Z, Lu ZJ, Guan DN, Wang C, Chen ZB, Zhang J, Zhang WY, Wu JY, Xu Y.

Source

Department of Neurology Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School, 321 ZhongShan Road, Nanjing City, Jiangsu Province, 210008, PR China. xuyun20042001@yahoo.com.cn, wjy1102@gmail.com.

Abstract

Hereditary spinocerebellar ataxia (SCA) is a devastating, incurable disease. Stem-cell-based therapies represent new promise for clinical research in neurology. The objectives of this study were to assess the feasibility, efficacy, and potential toxicity of human umbilical cord mesenchymal stem cells (UCMSCs) therapy in patients with SCA. Sixteen genomically diagnosed SCA patients were enrolled and received intravenous and intrathecal infusion of UCMSCs. Clinical, laboratory, and radiographic evaluations were conducted to assess the safety of UCMSC therapy. Efficacy was evaluated by the Berg Balance Scale (BBS) and International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) scores. Among the 16 cases, there were no serious transplant-related adverse events happened in 12 months follow-up. The majority of patients showed improved BBS and ICARS scores continuing for at least 6 months which indicated UCMSC therapy could alleviate SCA symptoms. This study suggested that UCMSC transplantation was safe and might delay the progression of SCA. This may represent a new therapeutic strategy for SCA and other genetic neurological diseases.

PMID:23151076