سلول های بنیادی پرتوان انسانی، منبع سلولی قابل حصولی را برای تحقیقات بالینی و مطالعات درمانی جدید برپایه سلول درمانی ارائه می دهند. با شناخت سلول های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs)، تولید تقریبا هر نوع سلول موردنظر از سلول های خود بیمار میسر شده است. پیشرفت های کنونی در روش های تغییر ژنی، امکان تولید iPSCهای انسانی تصحیح شده از نظر ژنتیکی را برای برخی از بیماری های ژنتیکی فراهم کرده است که این سلول ها می توانند بعدا در پیوندهای اتولوگ مورد استفاده قرار گیرند. مطالعات پیش بالینی نوید بخش نشان دادند که تصحیح جهش های مسبب بیماری در تعدادی از از بیماری های عضلانی، عصبی و خونی صورت گرفته است. هدف از این مقاله مروری، بررسی پیشرفت های اخیر با تمرکز بر تکنیک های تولید iPSC و نیز روش های تغییر ژنی می باشد. همچنین برخی از موانع مهم باقیمانده که تا قبل از کاربرد موفقیت آمیز روش های درمانی بر پایه سلول های بنیادی پرتوان القایی انسانی در سطح بالینی بایستی برطرف شوند و دورنمایی از آینده تحقیقات سلول های بنیادی مورد بحث قرار خواهند گرفت. 

Transl Res. 2013 Jan 23

Pluripotent stem cells and gene therapy.

Simara P, Motl JA, Kaufman DS.

Source

Department of Medicine and Stem Cell Institute, University of Minnesota, Minneapolis, Minn; Masaryk University, Faculty of Informatics, Centre for Biomedical Image Analysis, Brno, Czech Republic; International Clinical Research Center, St. Anne's University Hospital Brno, Brno, Czech Republic.

Abstract

Human pluripotent stem cells represent an accessible cell source for novel cell-based clinical research and therapies. With the realization of induced pluripotent stem cells (iPSCs), it is possible to produce almost any desired cell type from any patient's cells. Current developments in gene modification methods have opened the possibility for creating genetically corrected human iPSCs for certain genetic diseases that could be used later in autologous transplantation. Promising preclinical studies have demonstrated correction of disease-causing mutations in a number of hematological, neuronal, and muscular disorders. This review aims to summarize these recent advances with a focus on iPSC generation techniques, as well as gene modification methods. We will then further discuss some of the main obstacles remaining to be overcome before successful application of human pluripotent stem cell-based therapy arrives in the clinic and what the future of stem cell research may look like.

PMID: 23353080