کاربردهای CRISPR/Cas9 در بیماری های مخرب شبکیه
تاریخ انتشار: شنبه 06 خرداد 1396
| امتیاز:
ژن درمانی به طور بالقوه درمانی موثر برای بیماری های مخرب شبکیه است. سیستم ویرایش ژنی CRISPR/Cas9 به عنوان یک ابزار ویرایش ژنومی در مطالعات چشمی طراحی شده است. پیشرفت های اخیر در پژوهش ها نشان داد که CRISPR/Cas9 در تولید مدل های جانوری و هم چنین ژن درمانی in vivo رتینیت پیگمنتوزا(RP) و آمائوریزیس مادرزادی لبر(LSA) به کار برده شده است. همچنین با ترکیب آن با سایر تکنولوژی ها ماند ویروس های مرتبط با آدنو(AAV) و سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSC)، پتانسیل بالقوه آن برای بالین نشان داده شده است. در این مطالعه، ما نکات اصلی و چشم انداز برجسته استفاده از CRISPR/Cas9 را در هدف قرار دادن تخریب شبکیه تاکید کرده ایم. هم چنین ما کاربردهای بالقوه این تکنیک را در درمان بیماری های مخرب شبکیه مورد تاکید قرار می دهیم.
Int J Ophthalmol. 2017 Apr 18;10(4):646-651. doi: 10.18240/ijo.2017.04.23. eCollection 2017.
Applications of CRISPR/Cas9 in retinal degenerative diseases.
Peng YQ1, Tang LS1, Yoshida S2, Zhou YD1.
Abstract
Gene therapy is a potentially effective treatment for retinal degenerative diseases. Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) system has been developed as a new genome-editing tool in ophthalmic studies. Recent advances in researches showed that CRISPR/Cas9 has been applied in generating animal models as well as gene therapy in vivo of retinitis pigmentosa (RP) and leber congenital amaurosis (LCA). It has also been shown as a potential attempt for clinic by combining with other technologies such as adeno-associated virus (AAV) and induced pluripotent stem cells (iPSCs). In this review, we highlight the main points of further prospect of using CRISPR/Cas9 in targeting retinal degeneration. We also emphasize the potential applications of this technique in treating retinal degenerative diseases.
PMID: 28503441