پیوند سلول های بنیادی خون ساز از اهدا کننده های غیر وابسته در کودکان مبتلا به نقصDOCK8
تاریخ انتشار: چهارشنبه 21 تیر 1396
| امتیاز:
DIDS شکلی منحصربفرد از نقص ایمنی ترکیبی است که بوسیله حساسیت غیر معمول به عفونت های ویروسی پوستی، الرژی شدید با ائوزینوفیلیا، بالا رفتن تیتر ایمنوگلوبین E، اتوایمنی و سرطان مشخص می شود. پیوند سلول های بنیادی خون ساز، درمانی استاندارد برای این بیماری کشنده محسوب می شود. ما به صورت گذشته نگر نتایج پیوند سلول های بنیادی خون ساز آلوژن از اهدا کننده های غیر وابسته در بیماران مبتلا به DIDS را آنالیز کردیم. داده های مربوط به چهار بیمار، با پنج پیوند ارائه شد. همه بیماران پیوند را از اهدا کننده های مغز استخوان غیر خویشاوند دریافت کردند، به جز یک بیمار که پیوند خون بند ناف را دریافت کرد. رژیم های شرطی بر مبنای پروتکل های myeloablative برای پیوندهای مشتق از مغز استخوان ایجاد شد؛ یک رژیم NM برای بیماری که متحمل پیوند خون بند ناف شد بود استفاده شد که منجر به رد پیوند شد. اگرچه پنومونی و عفونت های پوستی بلافاصله بعد از پیوند حل شد، همه بیماران به دنبال آن دچار عفونت ویروس هرپس انسانی شدند که شامل آسیب های پوستی هرپسی، فعال سازی مجدد سیتومگالوویروس ها و زونا زوستر بود که می تواند مربوط به استفاده از ATG باشد. برخلاف حضور مرگ و میر شدید قبل از پیوند، همه بیماران به طور موفقیت آمیز ریکاور شدند. DIDS می تواند به طور موفقیت آمیزی با پیوند سلول های بنیادی خون ساز آلوژن مشتق از اهدا کننده های غیر خویشاوند و بدنبال یک رژیم شرطی myeloablative و با یک پروفایل ایمنی معقول درمان شود.
Pediatr Transplant. 2017 Jun 30. doi: 10.1111/petr.13015. [Epub ahead of print]
Hematopoietic stem cell transplantation from unrelated donors in children with DOCK8 deficiency.
Uygun DFK1, Uygun V2, Reisli İ3, Keleş S3, Özen A4, Yılmaz M5, Sayar EH3, Daloğlu H2, Öztürkmen SI2, Çakı S6, Karasu GT6, Yeşilipek A2.
Abstract
DIDS is a unique form of combined immune deficiency characterized by an unusual susceptibility to cutaneous viral infections, severe allergies with eosinophilia and elevated immunoglobulin E titers, autoimmunity, and cancer. HSCT is considered the standard of care for this deadly disease. We have retrospectively analyzed the outcome of allogeneic HSCT from unrelated donors in patients with DIDS. Data from four patients, with five transplants, are presented. All patients received transplants from unrelated donors' BM, except for one patient who received a cord blood transplant. The conditioning regimens were based on myeloablative protocols for BM derived transplants; a NM regimen was pursued for the patient who received a cord blood transplant, which resulted in graft rejection. Although recurrent pneumonia and skin infections resolved immediately after transplantation, all patients subsequently developed human herpesvirus infection, including cutaneous herpetic lesions, cytomegalovirus reactivation, and zona zoster, which could be attributed to the use of ATG. Despite the presence of serious morbidities prior to transplantation, all patients recovered successfully. DIDS can be successfully treated with allogeneic HSCT from unrelated donors following a myeloablative conditioning regimen, with a reasonable safety profile.
PMID: 28664550