خون بند ناف (UCB) آلوژنیک دارای پتانسیل درمانی برای بیماری فلج مغزی (CP) می باشد. تجویز اریتروپوئیتین نوترکیب انسانی (rhEPO) به دلیل داشتن اثرات رشد نورونی ممکن است کارایی UCB را افزایش دهد. هدف از این مطالعه، ارزیابی ایمنی و کارایی UCB آلوژنیک پرتوان شده با rhEPO در کودکان مبتلا به CP می باشد.  کودکان دارای CP به صورت تصادفی در یکی از سه گروه زیر قرار داده شدند: گروه pUCB، که UCB آلوژنیک پرتوان شده با rhEPO را دریافت کردند؛ گروه EPO، که rhEPO و UCB بی اثر را دریافت کردند؛ و گروه کنترل که UCB و rhEPO بی اثر را دریافت نمودند. تمامی شرکت کنندگان تحت درمان های توانبخشی قرار گرفتند. نتایج اصلی برحسب امتیازات کسب شده از معیارهای زیر در طی یک دوره درمانی 6 ماهه متغیر بودند: معیارهای ارزیابی GMPM، BSID-II، توموگرافی با استفاده از نشر پوزیترون فلورودزوکسی گلوکز (F-FDG-PET/CT) و روش DTI (diffusion tensor images) مورد استفاده قرار گرفتند و روند تغییرات احتمالی در مغز دنبال شد. در کل، 96 بیمار دوره مطالعه را به طور کامل گذراندند. در مقایسه با گروه های کنترل و EPO، گروه pUCB در طی شش ماه، به طور قابل توجهی امتیازات بالایی را از GMPM، BSID-II و مقیاس های حرکتی نشان دادند. تصاویر حاصل از DTI بیانگر ارتباط معناداری بین افزایش GMPM و تغییرات غیرهمسان بخش های مغز در گروه pUCB بودند. نتایج توموگرافی بیانگر وجود الگوهای فعال و غیرفعال شدن متفاوت بین سه گروه بودند. ظهور اثرات جانبی شدید در بین گروه ها تفاوتی نداشت. در مجموع، تیمار با UCB باعث کاهش مشکلات عملکردی حرکتی و تشخیصی در کودکان مبتلا به CP که تحت توانبخشی قرار گرفته بودند، گردید که با تغییرات ساختاری و متابولیکی در مغز همراه بود.

Umbilical cord blood therapy potentiated with erythropoietin for children with cerebral palsy: A double-blind, randomized, placebo-controlled trial.

Source

Department of Rehabilitation Medicine, CHA Bundang Medical Center, CHA University.

Abstract

Allogeneic umbilical cord blood (UCB) has therapeutic potential for cerebral palsy (CP). Concomitant administration of recombinant human erythropoietin (rhEPO) may boost the efficacy of UCB, as it has neurotrophic effects. The objectives of this study were to assess the safety and efficacy of allogeneic UCB potentiated with rhEPO in children with CP. Children with CP, were randomly assigned to one of three parallel groups: the pUCB group, which received allogeneic UCB potentiated with rhEPO; the EPO group, which received rhEPO and placebo UCB; and the Control group, which received placebo UCB and placebo rhEPO. All participants received rehabilitation therapy. The main outcomes were changes in scores on the following measures during the six months treatment period: the Gross Motor Performance Measure (GMPM), Gross Motor Function Measure, and Bayley Scales of Infant Development-II (BSID-II) Mental and Motor scales. (18) F-fluorodeoxyglucose positron emission tomography ((18) F-FDG-PET/CT) and diffusion tensor images (DTI) were acquired at baseline and followed up to detect changes in the brain. In total, 96 subjects completed the study. Compared with the EPO (n = 33) and Control (n = 32) groups, the pUCB (n = 31) group had significantly higher scores on the GMPM and BSID-II Mental and Motor scales at six months. DTI revealed significant correlations between the GMPM increment and changes in fractional anisotropy in the pUCB group. (18) F-FDG-PET/CT showed differential activation and deactivation patterns between the three groups. The incidence of serious adverse events did not differ between groups. In conclusion, UCB treatment ameliorated motor and cognitive dysfunction in children with CP undergoing active rehabilitation, accompanied by structural and metabolic changes in the brain.

PMID:23281216