تولید رده سلولی بنیادی پرتوان القایی(ZZUi004-A) از نمونه ادرار یک بیمار مبتلا به آتاکسی نخاعی مغزی نوع سه
تاریخ انتشار: جمعه 11 اسفند 1396
| امتیاز:
آتاکسی نخاعی مغزی نوع سه(SCA3) یک بیماری مخرب عصبی ارثی غالب است که بوسیله گسترش تکراری CAG در منطقه ژن ATXN3 ایجاد می شود. ویژگی اصلی SCA3، آتاکسی پیشرونده است که روی تعادل، راه رفتن و صحبت کردن اثر می گذارد. سلول های ادراری(UCs) یک بیمار مبتلا به آتاکسی نخاعی مغزی نوع سه با استفاده از سیستم انتقال ویروس سندای، با موفقیت به سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSCs) تبدیل شد. رده سلولی ZZUi004-A ممکن است پلت فرم قوی را برای مطالعه بیشتر بیماری زایی آتاکسی نخاعی مغزی نوع سه و هم چنین تست های دارویی و پژوهش های ژن درمانی ارائه کند.
Stem Cell Res. 2018 Jan 31;28:71-74. doi: 10.1016/j.scr.2018.01.027. [Epub ahead of print]
Generation of induced pluripotent stem cell line (ZZUi004-A) from urine sample of a patient with spinocerebellar ataxia type 3.
Wang Y1, Shi C1, Wang Z1, Sun H1, Yang Z1, Zhang F2, Liu Y1, Liu H1, Jiang C1, Zhang S3, Xu Y4, Wen X5.
Abstract
Spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3) is a dominantly inherited neurodegenerative disease caused by a CAG repeat expansion in the region of the ATXN3 gene. The main feature of SCA3 is progressive ataxia, which affects balance, gait, and speech. Urine cells (UCs) of a SCA3 patient were successfully translated to induced pluripotent stem cells (iPSCs) by using the Sendai virus delivery system. ZZUi004-A cell line may provide a robust platform for further study of SCA3 pathogenesis as well as drug testing and gene therapy research.
PMID: 29444500