پیوند سلول های بنیادی خونساز آلوژنیک می تواند پیش آگهی لوسمی حاد میلوئیدی پرخطر کودکان (8؛21) را در بهبودی اول براساس درمان هدایت شده با MRD بهبود بخشد.
تاریخ انتشار: شنبه 11 مرداد 1399
| امتیاز:
مقدمه:
لوسمی میلوئید حاد کودکان (AML) با ناهنجاری کروموزومی جابه جایی (8؛21) (q22; q22 )به عنوان گروهی کم خطر دسته بندی می شود. با این حال ، عود بیماری همچنان هم عامل اصلی مؤثر بر بقا است. هدف ما بررسی تأثیر پیوند آلوژنیک سلولهای بنیادی خون ساز در کاهش عود و بهبود بقای کودکان در معرض خطر بالای AML (8؛ 21 ( بر اساس درمان هدایت شده با حداقل بیماری باقیمانده (MRD) و بررسی بیشتر عوامل پیش آگهی کننده برای هدایت خطر درمان طبقه بندی و تشخیص اینکه چه کسی از پیوند آلوژنیک سلولهای بنیادی خون ساز بهره می برد، بود.
مواد و روش ها
به طور کلی ، 129 کودک بیمار تازه تشخیص داده شده مبتلا به AML (8 ؛ 21 ( در این مطالعه وارد شدند. بیماران پس از 2 دوره شیمی درمانی تلفیقی طبق سطوح رونوشت RUNX1-RUNX1T1 به دو گروه پرخطر و کم خطر تقسیم شدند. بیماران با ریسک بالا مطابق انتخاب نوع درمان ، به گروه دریافت کننده سلولهای بنیادی خون ساز و گروه شیمی درمانی تقسیم شدند. خصوصیات و نتایج 125 بیمار مورد بررسی قرار گرفت.
نتایج
برای بیماران پر خطر ، پیوند آلوژنیک سلولهای بنیادی خون ساز می تواند بقا بدون عود بیماری (RFS) 5 ساله را در مقایسه با شیمی درمانی بهبود بخشد (87.4٪ در مقابل 61.9% ؛( P = 0.026 . میزان بقای کلی (OS) پنج ساله در گروه پر خطر سلولهای بنیادی خون ساز روند بهتری نسبت به گروه پرخطر شیمی درمانی داشت (8/82 درصد در مقابل 71.4 درصد ؛ P=0.26 ) میزان بقا بدون عود بیماری 5 ساله بیماران دارای جهش c-KIT در گروه پر خطر سلولهای بنیادی خون ساز روند بهتری نسبت به بیماران مبتلا به جهش c-KIT در گروه پرخطر شیمی درمانی داشت (9/82 درصد در مقابل 75 درصد ؛( P = 0.400) . ارتشاح خارج از بدن (EI) در تشخیص، با بروز تجمع بالای عود در بیماران پرخطر مرتبط بود (50 درصد در مقابل 18.4 درصد P=0.004 ) ، پیوند آلوژنیک سلولهای بنیادی خون ساز می تواند بقا بدون عود بیماری را بهبود بخشد (P = 0.009).
نتیجه گیری
پیوند آلوژنیک سلولهای بنیادی خون ساز می تواند پیش آگهی بیماری پرخطر کودکان مبتلا به جابه جایی (8 ؛ 21 AML( را بر اساس درمان هدایت شده با MRD بهبود بخشد. بیماران مبتلا به جهش c-KIT ممکن است از پیوند آلوژنیک سلولهای بنیادی خون ساز بهره مند شوند. ارتشاح خارج از بدن یک فاکتور پیش آگهی مستقل برای بیماران پرخطر است و پیوند آلوژنیک سلولهای بنیادی خون ساز می تواند پیش آگهی را بهبود بخشد.
Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation can improve the prognosis of high-risk pediatric t(8;21) acute myeloid leukemia in first remission based on MRD-guided treatment
Guan-hua Hu,#1 Yi-fei Cheng,#2 Ai-dong Lu,1 Yu Wang,2 Ying-xi Zuo,1 Chen-hua Yan,2 Jun Wu,1 Yu-qian Sun,2 Pan Suo,2 Yu-hong Chen,2 Huan Chen,2 Yue-ping Jia,1 Kai-yan Liu,2 Wei Han,2 Lan-ping Xu,2 Le-ping Zhang, 1 and Xiao-jun Huang 2
Background
Pediatric acute myeloid leukemia (AML) with t(8;21) (q22;q22) is classified as a low-risk group. However, relapse is still the main factor affecting survival. We aimed to investigate the effect of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) on reducing recurrence and improving the survival of high-risk pediatric t(8;21) AML based on minimal residual disease (MRD)-guided treatment, and to further explore the prognostic factors to guide risk stratification treatment and identify who will benefit from allo-HSCT.
Methods
Overall, 129 newly diagnosed pediatric t(8;21) AML patients were included in this study. Patients were divided into high-risk and low-risk group according to RUNX1-RUNX1T1 transcript levels after 2 cycles of consolidation chemotherapy. High-risk patients were divided into HSCT group and chemotherapy group according to their treatment choices. The characteristics and outcomes of 125 patients were analyzed.
Results
For high-risk patients, allo-HSCT could improve 5-year relapse-free survival (RFS) rate compared to chemotherapy (87.4% vs. 61.9%; P = 0.026). Five-year overall survival (OS) rate in high-risk HSCT group had a trend for better than that in high-risk chemotherapy group (82.8% vs. 71.4%; P = 0.260). The 5-year RFS rate of patients with a c-KIT mutation in high-risk HSCT group had a trend for better than that of patients with a c-KIT mutation in high-risk chemotherapy group (82.9% vs. 75%; P = 0.400). Extramedullary infiltration (EI) at diagnosis was associated with a high cumulative incidence of relapse for high-risk patients (50% vs. 18.4%; P = 0.004); allo-HSCT can improve the RFS (P = 0.009).
Conclusions
allo-HSCT can improve the prognosis of high-risk pediatric t(8;21) AML based on MRD-guided treatment. Patients with a c-KIT mutation may benefit from allo-HSCT. EI is an independent prognostic factor for high-risk patients and allo-HSCT can improve the prognosis.
PMID: 32539815