درمان و پیگیری یک مرد مبتلا به اسکلروز سیستمیک قبل و بعد از پیوند سلول های بنیادی خونساز
تاریخچه و تایید یافته ها: بیماری 66 ساله با افزایش تورم دردناک در دستانش، سفتی کل بدن، ازدست دادن وزن و تنگی نفس به دنبال تمرینات حرکتی به کلینیک ما مراجعه کرد.

آزمایشات: معاینه فیزیکی، یک اسکلروز پوستی مشخص را در دستان، اندام ها و صورت نشان داد. بسته شدن مشت غیر ممکن بود. سی تی اسکن ریه، فیبروز ریه و کدورت های شفاف زمینه را نشان داد. آنتی بادی های ضد هسته ای وآنتی بادی ها برعلیه  Scl70 مثبت بودند. CRP، LDH،  NT-PRO-BNP افزایش یافته بود.

 تشخیص، درمان و پیگیری: اسکلروزسیستمیک پوستی منتشر همراه با پنومونی فعال بینابینی و فیبروز ریه تشخیص داده شد. سه پالس سیکلوفسفامید 1.4 گرمی هر سه هفته یکبار برای متوقف کردن پیشرفت اسکلروز پوست، انقباض های مفاصل و کاهش عملکرد ریوی بی اثر بودند. شیمی درمانی تحرکی آغاز شد و سلول های بنیادی خون جداسازی شد. این سلولهای بنیادی خونی پس از شیمی درمانی myeloablative  با ملفالان مجددا به او تزریق شدند. یک درمان محافظتی با اسید mycophenolic پس از بهبود خونسازی آغاز شد. شش ماه پس از پیوند سلول های بنیادی خون، کاهش اسکلروز پوست و بهبود افزایش تحرک مفاصل و قدرت فیزیکی مشاهده شد.

 نتیجه گیری: بیماران مبتلا به اسکلروز سیستمیک پیشرونده وعوامل خطر دیگر، قبل ازاینکه عملکرد عضو به شدت به خطر بیافتد، باید با شیمی درمانی با دوز بالا وپیوند سلول های بنیادی خون درمان شوند. در موارد منع مصرف در برابرسیکلوفسفامید یا ضد تیموسیت،  ملفالان گلوبولین، می توانند به عنوان جایگزین مورد بحث قرار گیرد.

Dtsch Med Wochenschr. 2013 Sep;138(37):1824-7. doi: 10.1055/s-0033-1349503. Epub 2013 Sep 4.

[Treatment and course of a man with systemic sclerosis before and after hematopoetic blood stem cell transplantation].

[Article in German]

Blank N, Lorenz HM.

Source

Universitätsklinikum Heidelberg, Medizinische Klinik 5, Sektion Rheumatologie, Heidelberg.

Abstract

History and admission findings: A 66-year-old patient presented in our clinic with increasing painful swelling of his hands, whole body stiffness, weight loss and dyspnoea upon exercise. Examinations: The physical examination revealed a marked skin sclerosis of hands, extremities and the face. Fist closure was impossible. Pulmonary CT scan showed lung fibrosis and ground glass opacities. Antinuclear antibodies and antibodies against Scl70 were positive. CRP, LDH, NT-Pro-BNP were elevated. Diagnosis, treatment and course: A diffuse cutaneous systemic sclerosis with an active interstitial pneumonia and lung fibrosis was diagnosed. Three pulses of cyclophosphamide 1.4 g every three weeks were ineffective to halt the progression of skin sclerosis, joint contractures and decline of pulmonary function. Mobilisation chemotherapy was initialized and blood stem cells were harvested. Blood stem cells were reinfused after myeloablative chemotherapy with melphalan. A maintainance therapy with mycophenolic acid was initiated after recovery of hematopoiesis. Six months after blood stem cell transplantation a decrease of skin sclerosis and an increasing recovery of joint mobility and physical strength was observed.Conclusion: Patients with a progressive systemic sclerosis and further risk factors should be treated with high-dose chemotherapy with blood stem cell transplantation before organ function is severely compromised. In cases with contraindications against cyclophosphamide or anti-thymocyte-globulin melphalan can be discussed as an alternative.

PMID: 24006162