توسعه درمان های سلولی برای بیماری تحلیل برنده شبکیه
پیشرفت های پزشکی درتحقیقات چشم تا حد زیادی با دسترسی کلینیکی سیستم بینایی ، سهولت روش های تجربی، قابلیت نظارت عملکردی در زمان واقعی با تکنیک های تصویر برداری غیر تهاجمی در سطح سلول های انفرادی و سنجش های کمی نقطه پایانی تسهیل شده است. به عنوان مثال اخیراً درمان های مبتنی بر سلول های بنیادی برای بیماری های تحلیل برنده چشم  مثل AMD توسعه یافته است . دو فاز I مطالعات بالینی با استفاده از سلول های اپیتلیال رنگدانه دارشبکیه (RPE) مشتق از سلول های بنیادی جنینی در حال حاضر در جریان است و چندین نفر دیگر با استفاده از سلولهای بنیادی چند توان و پرتوان بالغ در مراحل اولیه درمان هستند. این آزمایشات بالینی از انواع مختلفی سلول ، از جمله سلول های  RPE مشتق از سلول های بنیادی جنینی و یا سلول های پرتوان القایی ، سلول های بنیادی مزانشیمی به دست آمده از مغز استخوان و یا بند ناف ، سلولهای پیش ساز شبکیه یا عصبی جنینی  و سلول های RPE مشتق از سلول های RPE بزرگسالان استفاده خواهند کرد. اگر چه این روش های کاملا مجزا  اصول مشترکی دارند ، نگرانی ها و مسائلی درمسیر توسعه بالینی آن وجود دارد. این ملاحظات بخش اصلی مذاکرات جلسه اخیر موسسه ملی چشم برای توسعه درمان های سلولی بیماری های تحلیل برنده شبکیه بودند. دراین نشست ، تاکید بر ارزش شناسایی و به اشتراک گذاری اطلاعات در به اصطلاح " فضای پیش رقابتی " بود. سودمندی این روش از این نظر توصیف شد که چگونه می تواند به ما اجازه حذف موانع مسیر توسعه بالینی و حرکت موثرتر و اقتصادی تری درمان های مبتنی بر سلول های بنیادی به سمت بالین  را در بیماری های تحلیل برنده شبکیه دهد. بسیاری از این روش های سلول های بنیادی مورد بحث ما درچشم ،به طور گسترده تربرای بیماری های غیر چشمی نیز استفاده می شوند و در نتیجه مدلی که ما در اینجا ایجاد می کنیم ، استفاده از فضای پیش رقابتی است که باید کل جامعه علمی از آن بهره مند شوند.

Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Feb 26;55(2):1191-202. doi: 10.1167/iovs.13-13481.

Developing cellular therapies for retinal degenerative diseases.

Bharti K¹, Rao M, Hull SC, Stroncek D, Brooks BP, Feigal E, van Meurs JC, Huang CA, Miller SS.

Abstract

Biomedical advances in vision research have been greatly facilitated by the clinical accessibility of the visual system, its ease of experimental manipulation, and its ability to be functionally monitored in real time with noninvasive imaging techniques at the level of single cells and with quantitative end-point measures. A recent example is the development of stem cell-based therapies for degenerative eye diseases including AMD. Two phase I clinical trials using embryonic stem cell-derived RPE are already underway and several others using both pluripotent and multipotent adult stem cells are in earlier stages of development. These clinical trials will use a variety of cell types, including embryonic or induced pluripotent stem cell-derived RPE, bone marrow- or umbilical cord-derived mesenchymal stem cells, fetal neural or retinal progenitor cells, and adult RPE stem cells-derived RPE. Although quite distinct, these approaches, share common principles, concerns and issues across the clinical development pipeline. These considerations were a central part of the discussions at a recent National Eye Institute meeting on the development of cellular therapies for retinal degenerative disease. At this meeting, emphasis was placed on the general value of identifying and sharing information in the so-called "precompetitive space." The utility of this behavior was described in terms of how it could allow us to remove road blocks in the clinical development pipeline, and more efficiently and economically move stem cell-based therapies for retinal degenerative diseases toward the clinic. Many of the ocular stem cell approaches we discuss are also being used more broadly, for nonocular conditions and therefore the model we develop here, using the precompetitive space, should benefit the entire scientific community.

PMID: 24573369