سلول های بنیادی و بیماری نیمن پیک
 

چکیده
سابقه و هدف: نیمن پیک بیماری است که باعث تجمع تدریجی اسفنگومیلین در چندین ارگان شده و بقای بیماران معمولا به سه سال محدود می شود. ما نتیجه یک بیمار مبتلا به نیمن پیک را که برای اولین بار تحت عمل پیوند مغز استخوان نیمه مشابه و سپس تزریق داخل نخاعی و داخل وریدی سلول های مزانشیمی قرار گرفته بود، توصیف می کنیم.

روش و نتیجه: در حالی که نتیجه پیوند مغز استخوان با شکست کامل همراه بود، یک ماه پس از درمان با سلول های بنیادی مزانشیمی بیمار هم از لحاظ از تحرک روانی و هم ذخیره سازی پارانشیم بهبود یافته بود. هنگامی که افزایش اسفنگومیلین برطرف شد پلاکت ها به سرعت از 20000 به 120000  در هر میکرولیتر افزایش یافت.

نتیجه گیری: بنابراین سلول درمانی باید به عنوان یک گزینه ممکن برای درمان بیماری نیمن پیک در نظر گرفته شود.

Int J Stem Cells. 2014 May;7(1):30-2. doi: 10.15283/ijsc.2014.7.1.30.

Stem cells and niemann pick disease.

Andolina M.

Author information

• Stamina Foundation, Italy.

Abstract

BACKGROUND AND OBJECTIVES:

Niemann Pick A disease causes a progressive accumulation of sphyngomyelin in several organs and the survival of the patients is usually limited to three years. We describe the outcome of a patient suffering from Niemann Pick A disease, who first underwent an haploidentical bone marrow transplantation, and then intrathecal and I.V injections of mesenchymal cells.

METHODS AND RESULTS:

While the outcome of bone marrow transplantation was a complete failure, one month after the treatment with the mesenchymal cells the patient improved from the psychomotor and the parenchymal storage perspective. When hypersplenism was solved platelets rose quickly from 20,000 to 120,000/microliter.

CONCLUSIONS:

Therefore cellular therapy should be considered as a possible choice of treatment of NPA disease.

PMID: 24921025