برخی از انواع نقص های شدید ایمنی را می توان با ژن درمانی درمان کرد
در مقاله ای جدید نشان داده شده است که نقص ایمنی ترکیبی شدید ، نقصی در سیستم ایمنی بدن است که با از دست دادن سلول های ایمنی تطبیقی بدن مشهور به سلول های B و سلول های T همراه است.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medindia.net؛ جهش در ژن های مختلف از جمله جهش در ژن آدنوزین دآمیناز(ADA) می تواند به توسعه این نقص ایمنی شدید منجر شود. گزینه های درمان معمول مثل درمان جایگزینی آنزیم، اثر بخشی محدودی دارند، اما پیوند مغز استخوان یک اهدا کننده سازگار منجر به پاسخی بهترمی شود.
این کارآزمایی بالینی اخیر نشان داد که ژن درمانی برای وارد کردن ژن ADA در سلول های مغز استخوان خود بیمار نیز می تواند به پاسخ مناسب منجر شود. اما گزارش شده است که این بیماران می بایست نقصی در تحمل سلول B داشته باشند، یعنی برخی از سلول های B که به آنتی ژن واکنش نشان می دهند در حذف آنتی ژن ناموفق بوده و منجر به یک پاسخ ایمنی شوند.
دکتر Eric Meffre و همکارانش در دانشگاه Yale و Alessandro Aiuti در میلان ایتالیا با همکاری با هم به دنبال درک بهتراین مسئله بودند که چرا بیماران مبتلا، با مشکلات تحمل سلول B درگیر می شوند. آنها دریافتند که از دست دادن ژن ADA عامل مستقیم مشکلات تحمل سلول B است و این نقص عمدتا بعد از ژن درمانی اصلاح می شود. نتایج آنها به نقش از قبل ناشناخته ADA در پاسخ سلول B اشاره داشته و از ژن درمانی به عنوان یک گزینه درمانی موثر برای بیماران مبتلا به نقص ایمنی شدید فاقد ADA، حمایت می کند.