افزایش بقا با پیوند اتولوگ سلول های بنیادی همرا با دوز بالای melphalan
گروهی از محققان به رهبری دانشکده پزشکی دانشگاه بوستون (BUSM) ، درمانی را برای بیماران مبتلا به immunoglobulin light chain (AL) amyloidosis، با دوز بالای melphalan و پیوند اتولوگ سلول های بنیادی (HDM / SCT) یافتند که منجر به پاسخ بالای ارگان و افزایش بقا کلی (OS) ، حتی برای آن دسته از بیمارانی که پاسخ کامل هماتولوژیک (CR) بدست نیاورده بودند شد. این یافته ها در شماره فعلی Blood ارائه شده است.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از EurekAlert ؛ آمیلوئیدوز AL رایج ترین شکل آمیلوئیدوز سیستمیک با بروز پنج تا 12 نفر در هر میلیون نفر در سال است. در آمیلوئیدوز AL ، سلولهای پلاسمایی کلونال مغز استخوان تولید زنجیره های سبک مونوکلونال می کند که در بافت ها و ارگان ها به شکل فیبرهای آمیلوئید ته نشین می شود وموجب پیشبرد این سیستم و نارسایی ارگان ها و در نهایت مرگ می شود.
بیماران درمان نشده با این بیماری نتیجه اندوه بار ، با بقای متوسط 10-14 ماه پس از تشخیص دارند. علاوه بر این ، کمتر از پنج درصد بیماران به مدت 10 سال قبل از معرفی HDM / SCT ،زنده ماندند.
محققان BUSM 421 بیمار تحت درمان با HDM / SCT را مورد بررسی قرار دادند و نتایج بیماران با و بدون پاسخ کامل هماتولوژیک ( CR ) را مقایسه کردند. مرگ و میرناشی از درمان 11.4 درصد از کل (5.6 درصد در 5 سال گذشته) بود. میزان CR 34 درصد بود و متوسط بقا بدون عارضه (EFS) وبقاء کلی ( OS) به ترتیب 2.6 و 6.3 سال بود.
هشتاد و یک بیماردرسال اول پس از HDM / SCT مردند که برای سنجش پاسخ هماتولوژیک و پاسخ ارگان قابل بررسی نبودند. از 340 بیمارقابل بررسی ، 43 درصد پاسخ کامل هماتولوژیک را به دست آوردند و 78 درصد از آنها پاسخ ارگان را تجربه کردند. در مورد بیماران CR، میانگین EFSو OS ، به ترتیب 8.3 و 13.2 سال بود. در میان 195 بیماری که CR بدست نیاورده بودند ، 52 درصد یک پاسخ ارگانی به دست آورده و میانگین EFSو OS به ترتیب 2 و 5.9 سال بود.
دکتر Martha Skinner توضیح داد که این مطالعه اطلاعات گسترده تری از بیماران AL تحت درمان با HDM / SCT ، از جمله OS، EFS ، و مرگ و میر دراز مدت ، را فراهم می کند ،"نتایج ما ثابت می کند که با انتخاب دقیق بیمار و مدیریت با تجربه ، نرخ پایینی از مرگ و میر مربوط به درمان را می توان به دست آورد.
به گفته نویسندگان ، با وجود اهمیت رسیدن به CR ، دستیابی به پاسخ نسبی اغلب نتیجه یک دوره طولانی بیماری های پایدار و یا بهبود یافته است. "ما پیشگام درمان با HDM / SCT برای آمیلوئیدوز AL ازسال 1994 بودیم این بررسی طولانی مدت نشان می دهد پاسخ هماتولوژیکی و ارگانی با دوام برای اکثر بیماران با بقای کلی ، تا حد زیادی نسبت به قبل از درمان با HDM / SCT بیشتربوده است.