به گزارش بنیان به نقل از Medindia، ژن درمانی در آستانه تبدیل شدن به یک گزینه درمانی جدید پس از تایید آژانس پزشکی اروپا به داروی Glybera برای درمان کمبود لیپوپروتئین لیپاز است.
کمبود لیپوپروتئین لیپاز یک اختلال ژنتیکی نادراست که در آن پانکراس به علت عدم تولید آنزیم مسئول شکستن چربی متورم می شود ، این بیماری تنها یک نفر را درهر یک میلیون نفرتحت تاثیر قرارمی دهد.
Glybera تولید شده توسط  موسسه uniQure درآمستردام، درابتدا توسط آژانس پزشکی اروپا  درسال گذشته رد شده بود اما کمیته محصولات دارویی آن، درتصمیم استفاده ازاین دارو برای انسان پس ازمشاهده اثرآن در درمان گروه کوچکی ازافراد که از حملات شدید یا متعدد پانکراتیت رنج می بردند، تجدید نظر کردند.
درمصاحبه با گاردین،  Tim Cote مدیر سابق سازمان غذا و داروی آمریکا گفت که تصویب Glybera می تواند یک نقطه عطف مهم در درمان با ژن درمانی باشد.
او گفت: این یک نقطه عطف مهم است. ژن درمانی دارای امیدهای باور نکردنی برای مردم، خصوصا افراد مبتلا به بیماری های نادر است. این درمان راه را برای تصویب درمان های دیگر از این نوع هموار می کند.
پایان مطلب/