به گزارش بنیان به نقل از  medical xpress،  دانشمندان دربیمارستان کودکان تورنتو دارویی را ابداع کردند که به تازگی توسط سازمان غذا و داروی آمریکا برای درمان یک شکل نادرازفیبروز کیستیک تایید شده است. نتایج آنها امیدهای جدیدی را برای درمان اشکال مختلف فیبروز کیستیک ایجاد کرده است.

فیبروز کیستیک بیماری است که حدود 70،000 نفر را در سراسر جهان مبتلا کرده است. بیماران مبتلا به فیبروز کیستی حامل ژن معیوبی هستند که محصول پروتئینی آن که به طورمعمول درانتقال یون ها در سراسرغشاهای سلولی نقش دارد، غیر فعال و یا تخریب شده است. هنگامی که انتقال یونها مختل می شود، چسبندگی مخاط پوشاننده اندام های مشخص بیش از حد ضخیم می شود. از ویژگی های این بیماری تجمع موکوس ضخیم در مسیرهای تنفسی است، که باعث اشکال در تنفس و تکرارعفونت می شود.

با وجودیکه FDA داروی VX-770 (به نام تجاری Kalydeco و Ivacaftor نیز معروف است) را برای سهولت تنفس درافراد مبتلا به فیبروز کیستیک ناشی از جهشی خاص در پروتئین CFTR تایید کرده است، عملکرد دقیق VX-770 در آن دسته از بیماران ناشناخته است.

 دانشمندان دریافتند که تنظیم  طبیعی  CFTR نیاز به تغییراین پروتئین و اتصال به یک مولکول کوچک فراهم کننده انرژی، آدنوزین تری فسفات (ATP) دارد. اما اخیرا  Christine Bear و همکارانش در مجله Journal of Biological Chemistry گزارش کردند که این دارو، کانال های هر دو گروه CFTR نرمال و جهش یافته را بدون ATP باز می کند. نتایج آنها نشان می دهد که این ترکیب به جایگاه متفاوتی در CTFR نسبت به ATP متصل می شود. این یافته ها ممکن است به طور قابل ملاحظه ای در توسعه روش های درمانی برای کیستیک فیبروزیس ناشی ازجهش CFTR مفید باشد.

گروه Bear مشخص کردند که چگونه VX-770 کار می کند و این ممکن است منجر به کشف داروهایی شود که نقص اساسی ناشی از جهش CFTR را هدف قرار می دهند. 

پایان مطلب/