به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، محققین راه جدید و موثرتری را برای ویرایش ژن ها در سلول های بنیادی و پیش ساز خونساز(HSPCs) ارائه داده اند. ژن درمانی با استفاده از سلول های بنیادی و پیش ساز خون ساز، پتانسیل بسیار زیادی برای درمان HIV‌و سایر بیماری های خونی و سیستم ایمنی دارد. استفاده از ویرایش ژنوم به محققین اجازه می دهد که تغییرات بسیار دقیقی را به منظور ترمیم موتاسیون های ژنتیکی انجام دهند. در این مطالعه محققین از قیچی های ژنتیکی به نام نوکلئازهای زینک فینگر(ZFNs) برای برش DNAی سلولی در یک جایگاه یا محل خاص استفاده کردند. سلول به طور طبیعی از یک نسخه از توالی DNA‌بریده شده به عنوان الگو برای ترمیم شکست DNA‌استفاده می کند. طی این فرایند، این فرصت وجود دارد که توالی های DNA‌جدیدی را وارد کنیم و یا این که موتاسیون ها را ترمیم کنیم و موجب ویرایش موثر ژنوم شویم.  برای ارائه یک سلول با نوکلئاز هدفمند و الگوی DNAی جدید، محققین می توانند از انواع ناقل ها و یا وکتور ها مانند ویروس ها یا mRNAها استفاده کنند. در این مطالعه محققین راه بسیار موثری را برای انتقال الگوی ترمیم DNA‌ با استفاده از یک نوع خاص از وکتور ویروسی به نام AAV سروتایپ 6 پیدا کرده اند، که می تواند به طور طبیعی وارد سلول های بنیادی و پیش ساز خون ساز شود. همزمان، آن ها دریافتند که انتقال ZFNs به عنوان مولکول های mRNAی کوتاه عمر این امکان را فراهم می آورد که فرایند برش و ترمیم DNA بدون مختل کردن سلول های بنیادی و پیش ساز خون ساز صورت گیرد. با ترکیب این دو روش انتقالی، محققین توانستند یک ژن را به جایگاه دقیق آن وارد کنند. آن ها این سلول های بنیادی و پیش ساز خون ساز ویرایش ژنتیکی شده را به موش های دچار نقص ایمنی پیوند کردند و مشاهده کردند که این سلول ها می توانند زنده مانده و به انواع سلول های خونی مختلف تمایز یابند. این نتایج یک استراتژی را برای بهبود راندمان ویرایش ژنوم در سلول های بنیادی و پرتوان خون ساز ارائه داد.

پایان مطلب/