به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، نقص آلفا1 آنتی تریپسین(AATD)، شایع ترین دلیل ژنتیکی آمفیزم است که نوعی بیماری ریوی مزمن است و منجر به مرگ و میرهای قابل توجه می شود. نقص آلفا1 آنتی تریپسین که بیش از 100 هزار آمریکایی را مبتلا کرده است به دلیل به ارث رسیدن یک موتاسیون ساده ژنی اتفاق می افتد. درمان های موجود برای این بیماری شامل تزریق درون سیاهرگی پروتئین آلفا1 آنتی تریپسین طبیعی است که گزینه ای نامطمئن، گران و تهاجمی محسوب می شود. اما ژن درمانی و انتقال نسخه طبیعی و سالم این ژن می تواند درمانی برای این بیماری باشد. در مطالعه ای جدید محققین دانشگاه بوستون به ارزیابی این مطلب پرداخته اند که آیا ژن درمانی های هدفمند به طور مستقیم می تواند درمانی برای نقص آلفا1 آنتی تریپسین باشد یا خیر. با استفاده از یک مدل آزمایشگاهی، محققین نسخه ای از ژن طبیعی را به سلول های ریوی منتقل کردند و دریافتند که این ژن تصحیح شده در برای حداقل یکسال در ریه ها باقی ماند. این مطالعه نشان داده است که بعد از ژن درمانی، مقادیر مناسبی از آلفا1 آنتی تریپسین تولید می شود که می تواند از شدت این بیماری ریوی بکاهد.

پایان مطلب/