به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، تاکنون، داروهایی که برای درمان بیماری گوچر استفاده شده اند توانایی ورود به مغز و رسیدن به نورون هایی که تحت تاثیر اشکال شدید گوچر یا پارکینسون قرار گرفته اند را نداشته اند. بیماری گوچر، بیماری است که با جهش در ژن GBA1 اتفاق می افتد که ژنی است که پروتئین گلوکوسربروزیداز را کد می کند. این پروتئین به طور طبیعی به تجزیه چربی های خاص کمک می کند. بیمارانی با تنها یک نسخه جهش یافته GBA1 احتمال زیادی وجود دارد که به پارکینسون نیز مبتلا شوند. برای درک بهتر ارتباط بین گوچر و پارکینسون، محققین از یک تکنولوژی جدید برای تکوین سلول های بنیادی پرتوان استفاده کردند. آن ها سلول های پوستی بیماران مبتلا به گوچر را به سلول های بنیادی تبدیل کردند و سپس این سلول های بنیادی را به نورون هایی مشابه با آن هایی که درافراد مبتلا به گوچر وجود دارند تمایز دادند. محققین نشان دادند که نورون های مشتق از بیماران مبتلا به گوچری که به پارکینسون نیز مبتلا بودند، سطوح بالا رفته ای از آلفا سینکولین را دارا هستند. این پروتئین در مغز افراد مبتلا به پارکینسون تجمع پیدا می کنند و روی نورون های کنترل کننده حرکات تاثیر می گذارند. سپس محققین به دنبال مولکولی گشتند که به بیماران دچار موتاسیون در GBA1‌کمک می کند تا مواد زاید سلولی را تجزیه کنند. در فرایند غربالگری های دارویی پیشرفته، مخققین از ربات Tox21 برای ارزیابی صدها هزار مولکول مختلف استفاده کردند و مولکولی امیدوارکننده را شناسایی کردند که NCGC607 نام دارد. در نورون های مشتق از سلول های بنیادی بیماران، NCGC607 تجمع لیپیدها را معکوس کردند و مقدار آلفا سینکولین را پایین آورد. این امر استفاده از NCGC607 را یک استراتژی درمانی ممکن برای پارکینسون و گوچر معرفی می کند.

پایان مطلب/