به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، شواهد مشتق از این مطالعات نه تنها نشان می دهد که ژن درمانی سلول های بنیادی خون ساز ایمن بوده و به خوبی بوسیله موش ها تحمل می شود، بلکه می تواند مقادیر کافی از پروتئین از دست رفته در بیماران مبتلا به MSP I را نیز تولید کند و در این میان به سلول های بنیادی خونساز نیز آسیبی نزند.

در مطالعه ای تحت عنوان Preclinical Testing of the Safety and Tolerability of Lentiviral Vector-Mediated Above-Normal Alpha-L-Iduronidase Expression in Murine and Human Hematopoietic Cells Using Toxicology and Biodistribution Good Laboratory Practice Studies محققین دانشگاه سن رافائل میلان یک روش ژن درمانی مبتنی بر وکتورهای لنتی ویروسی را توصیف کرده اند که آن ها از آن برای انتقال نسخه های طبیعی ژن آلفا ایدرونیداز(IDUA) به سلول های بنیادی خون ساز استفاده کرده اند که حاوی موتاسیون در بیماران مبتلا به MSP I بود. آن ها ایمنی  روش ژن درمانی سلول های بنیادی خون ساز را بوسیله مطالعه اثر انتقال ژن IDUA و تولید آنزیم روی سلول های بنیادی خون ساز انسانی و موشی بررسی کردند و این سلول های بنیادی خون ساز مدیفه شده و اخلاف آن ها را در موش های تیمار شده تحت نظر قرار دادند و مشاهده کردند که استفاده از این روش می تواند علایم این بیماری ها را کاهش می دهد.

پایان مطلب/