به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در مطالعه ای که به تازگی در Human Gene Therapy به چاپ رسیده است، محققین در دانشگاه سن رافائل میلان ایتالیا نشان داده اند که ژن درمانی تولید پروتئین CLN3 را در نورون های شبکیه ای مشتق از سلول های بنیادی احیا کرده است. لوک وایلی و باد تاکر محققین دانشگاه آیوا با همکاری محققین دانشگاه سن رافائل نشان داده اند که روش انتقال ژنی که آن ها طراحی کرده اند از  وکتور ویروس های آدنو(AAV2) که ناقل توالی کامل کد کننده CLN3 است برای انتقال ژن به سلول های بنیادی پرتوان القایی مشتق از فیبروبلاست بیماران استفاده کرده اند. آن ها نشان داده اند که استفاده از AAV2-CLN3 بعد از تزریق به شبکیه موش ها هیچ سمیتی ندارد. نتایج بالینی اولیه حاکی از موثر بودن این ژن درمانی برای این بیماران بوده است. در حال حاضر، بیش از 20 بیماری ژنتیکی مجزا که منجر به نابینایی می شود شناسایی شده است. نتایج اولیه بدست آمده از ژن درمانی برای یک بیماری، امید را برای بیماران مبتلا به سایر بیماری ها نیز بالا می برد.

پایان مطلب/