مهندسی ژنوم راه را برای درمان کم خونی داسی شکل هموار می کند
تیمی از پزشکان و محققین آزمایشگاهی توانسته اند با استفاده از تکنیک ویرایش ژنومی CRISPR-Cas9 گام مهمی را به سمت درمان بیماری کم خونی داسی شکل بردارند. در این روش آن ها ژن جهش یافته مسئول بیماری را در سلول های بنیادی مشتق از خون بیمار ویرایش می کنند.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، این برای اولین بار است که محققین توانسته اند در کسر مناسبی از سلول های بنیادی این موتاسیون را تصحیح کنند. در این روش محققین دانشگاه های برکلی و یوتا با همکاری یکدیگر سلول های بنیادی را از خون بیماران گرفته و آن را با استفاده از تکنولوژی ویرایش ژنومی پیشرفته CRISPR-Cas9 ویرایش کردند و مجددا آن ها را برای کاهش علایم بیماری به بیمار تزریق کردند. هر چند برای استفاده از این روش در مطالعات بالینی انسانی راه درازی در پیش است اما تست های جانوری روی موش نشان داده است که این سلول های بنیادی مهندسی شده به صورت ژنتیکی می تواند برای حداقل چهار ماه بعد از پیوند باقی بمانند و به نوعی دوام درمان را تضمین کنند. همان طور که گفته شد این مطالعه در نوع خود موفقیتی بزرگ محسوب می شود زیرا این اولین بار است که تعداد سلول های بنیادی که در این روش اصلاح شدند برای بهبود شرایط بیمار کافی است.
پایان مطلب/