به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، تکنیک های ویرایش ژن این پتانسیل را دارند که اختلالات خونی موجود در خانواده ها مانند تالاسمی و کم خونی داسی شکل را درمان کنند اما کاربرد آن ها به میزان وسیعی محدود به کشت های آزمایشگاهی(نه موجودات زنده) است. برای رسیدن به ژن درمانی موش مبتلا به تالاسمی، محققین دانشگاه ییل رویکرد جایگزینی را با استفاده از ترکیب جدیدی از نانوذره ها، قطعات سنتتیک DNA و تزریق درون وریدی ساده ارائه کرده اند.

این محققین پروتئین مشتق از مغز استخوان را شناسایی کرده اند که توانایی فعال سازی سلول های بنیادی را دارد و آن را با مولکول های سنتتیک به نام PNAs که DNA‌را تقلید می کنند و به ژن هدف متصل می شوند تا مارپیچ سه گانه ای را شکل دهند، ترکیب کردند. این امر موجب شد که فرایندهای ترمیمی خود سلول برای ترمیم موتاسیون های بیماری زا شروع شود. در گام بعد آن ها از نانوذره هایی استفاده کردند که PNAsرا به موتاسیون هدف در موش منتقل می کند. گام نهایی استفاده از تزریق درون وریدی برای انتقال بسته ویرایش کننده ژن بود. محققین مشاهده کردند که این تکنیک موتاسیون ها را به اندازه ای تصحیح کرد که بیش از این علایمی از تالاسمی در موش ها مشاهده نشد. بعد از 140 روز، آن ها سطح هموگلوبین را در جانوران مدل تست کردند و مشاهده کردند که با جانوران طبیعی مشابه است. اگر مطالعات بالینی نیز اثبات کنند که این استراتژی موثر است،چیزی طول نخواهد کشید که از این تکنولوژی در موارد انسانی ابتلا به تالاسمی استفاده خواهد شد.

پایان مطلب/