سندرم Criggler-Najjar نوع یک یا CN1 یک اختلال متابولیکی ارثی نادر است که در آن  کبد مبتلایان فاقد آنزیمی خاصی به نام UGT1A1 است . این آنزیم برای پاک سازی بیلی روبین سمی لازم است. سندرم سبب ایجاد بیش از حد بیلی روبین متصل نشده یا hyperbilirubinemia Unconjugated می شود. این اختلال منجربه مشکلات شدید عصبی می شود که اگر درمان نشوند می توانند باعث آنسفالوپاتی حاد برگشت ناپذیر شوند. با آن که پیوند سلول های کبدی (hepatocyte) یا HI به عنوان گزینه درمانی جایگزین برای افرادی با بیماری های متابولیکی ناشی از کبد نظیر CN1 استفاده می شود اما دارای محدودیت هایی نیز می باشد.

 

استفاده از HLC برای درمان CN1 دارای مزایایی نسبت به پیوند سلول های کبدی اولیه است. این سلول ها جبران کمبود سلول های اولیه را می کنند همچنین شواهدی وجود دارد که پیوند HLC در مقایسه با سلول های کبدی نابالغ جنینی فعالیت متابولیکی بهتری نشان می دهند.ازHLC ها می توان قبل از شروع آنسفالوپاتی بیلی روبین استفاده کرد در نتیجه با تولید کافی آنزیم UGT1A1  کبد توانایی متابلیزه کدن بیلی روبین را می یابد.علاوه بر این نتایج با گذشت 16 هفته از پیوند،عوارض ناخواسته مشاهده نشده ودر مقایسه با گروه شاهداز میزان بیلی روبین سرم نیز کاسته شده است. ساختار و مورفولوژی کبددر همه جوندگان در مان شده مورد مطالعه سالم و بدون التهاب،  تومورزایی و پس زدن پیوند گزارش شده است. دکتر Ruslan Semechkin  یکی از اعضای گروه می گوید این مطالعه شواهد مهمی را برای استفاده از محصول HLC به عنوان منبع قابل اعتماد برای سلول های قابل پیوند شدن در درمان CN1 ،فراهم کرده است. با تکمیل این مطالعات ،دانشمندان می توانند تائیدیه های لازم برای کاربرد این سلول ها در فاز اول بالینی را دریافت کنند.

 

پایان مطلب/