به گزارش بنیان به نقل از medicalnewstoday، سندرم ولفرام از هر 500000 نفر، یک نفر را در سراسر دنیا تحت تاثیر قرار می دهد. بسیاری از افراد مبتلا به این بیماری پیش از بلوغ می میرند. این افراد معمولا در سنین جوانی مبتلا به دیابت شده و نیاز به تزریق روزانه انسولین دارند. این بیماری منجر به ناشنوایی، مشکلات بینایی و مشکل در حفظ تعادل می شود. اگرچه پزشکان قادر به درمان علایم این بیماری هستند اما درمان موثری برای جلوگیری از پیشرفت این بیماری وجود ندارد. در مطالعه ای جدید محققین دانشگاه واشنگتن دارویی جدید را روی 24 بیمار مبتلا به این اختلال تست خواهند کرد.

پیش از این محققین گزارش کرده بودند که داروی dantrolene، که یک شل کننده عضلانی است و می تواند برای درمان بیماران مبتلا به فلج مغزی، MS و اسپاسم عضلانی استفاده شود، می تواند برای جلوگیری از تخریب سلول های بتای ترشح کننده انسولین در مدل های جانوری سندروم ولفرام و در سلول های مغزی تمایز یافته از سلول های iPS مشتق از بیماران نیز مورد استفاده قرار گیرد. تاکنون کسی داروی dantrolene را در بیماران مبتلا به سندرم ولفرام تست نکرده بود. در این مطالعه جدید محققین 12 بیمار بالغ و 12 کودک را طی یک دروه 9 ماهه مورد تیمار با این دارو قرار خواهند داد و عملکردهای مغزی و بینایی آن ها و هم چنین عملکرد سلول های بتای ترشح کننده انسولین را در ان ها مونیتور خواهند کرد. هزینه این مطالعه بوسیله بنیاد Ellie White‌تامین خواهد شد. محققین امیدوارند که استفاده از داروی dantrolene بتواند این بیماری در انسان نیز درمان کند.

پایان مطلب/