به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، دکتر یائولیانگ تانگ و همکارانش در دانشگاه Augusta از تکنیک های ویرایش ژن برای تصحیح سلول های بنیادی و ایجاد عضلات جدید دارای عملکرد استفاده کردند. این مطالعه از حمایت مالی 2.6‌میلیون دلاری انستیتو ملی سلامت برخوردار است.

هر ژن دارای کدی است که پروتئین ساخته شونده به وسیله آن را مشخص می کند. در مورد دیستروفین به عنوان ژنی که در دیستروفی عضلانی دوشن جهش می یابد، جهش در این ژن موجب شده است که شکل ناقص و بدون عملکردی از دیستروفین ساخته شود. در این مطالعه جدید، محققین از تکنولوژی CRISPR-Cas9 برای بریدن بخش جهش یافته ژن دیستروفین استفاده کردند وآن را با یک کد ژنتیکی سنتتیک جایگزین کردند تا دیستروفین طبیعی را ایجاد کنند. آن ها از این سلول های بنیادی اصلاح شده برای تولید دیستروفین طویل و کامل استفاده کرده و آن را به مدل موشی دیستروفی عضلانی دوشن تزریق کردند و مشاهده کردند که با بیان دیستروفین طویل، این موش ها سلول های عضلانی قوی تری می سازند که در نهایت جایگزین توده عضلانی ضعیف شده می شود. سلول های بنیادی استفاده شده در این مطالعه، در واقع سلول های بنیادی پرتوان القایی بودند که از بازبرنامه ریزی سلول های عضلانی خود موش بدست آمده بودند و به دلیل این که این سلول ها به نوعی دارای حافظه از سلول های عضلانی هستند که از آن منشا گرفته اند، می توانند جایگزین خوبی با پتانسیل بهتر برای سلول های عضلانی ضعیف باشند.

پایان مطلب/