اولین مدل پریماتی غیر انسانی برای نقص ایمنی ترکیبی شدید
در حالی که دیدگاه های بسیاری در مورد بیماری ها و اختلالات ژنتیکی با استفاده از مدل های جونده بدست آمده است، اما نیاز مبرمی به مدل هایی است که بتوانند پیشرفت بیماری در بدن انسان را به دقت نشان دهند.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalpress، آخرین دستاوردها در تکنولوژی های ویرایش ژنوم راه را برای تولید مدل های پریمات غیر انسانی و مطالعه اختلالات ژنتیکی خاص مانند نقص ایمنی ترکیبی شدید مرتبط با X یا X-SCID باز کرده است. بیماران مبتلا به X-SCID به اندازه کافی سلول های T موسوم به سلول های کشنده ذاتی را برای مبارزه با عفونت ها تولید نمی کنند. این شرایط از نقص در ژنی به نام IL2-RG نشات می گیرد و محققین به دنبال این هستند که در مورد این بیماری و چگونگی ایجاد آن بیشتر دریابند.
محققین ژاپنی توانسته اند برای اولین مدل پریماتی غیر انسانی X-SCID را با استفاده از تکنیک های ویرایش ژنومی TALEN تولید کنند. آن ها در این مطالعه با میمون بوزینه یا marmosetکار کردند که استفاده از آن ها به دلیل جثه کوچک شان راحت بوده و می توان مقادیر اندک داروهای جدید را در مطالعات پیش درمانگاهی روی آن ها تست کرد. آن ها موثرترین شکل از TALENرا برای ناک اوت کردن ژن IL2-RG بین 16 جفت کاندیدا استفاده کردند. آن ها این نمونه TALENانتخاب شده را به یک جنین مارموست مرحله تک سلولی تزریق کردند و غربالگری های تخصصی را برای تست و چک کردن و پرهیز از موزائیسم انجام دادند. این جنین ها به مادرهای دیگر منتقل شد. از 9 جنین منتقل شده، سه مورد از آن ها زنده مانده و بالغ شدند و اولین گروه از مدل های پریمات غیر انسانی X-SCID را ایجاد کردند. تست های بیشتر نشان داد که مدل های میمون ناک اوت شده برای IL2-RG شباهت های ظاهری قویی را با انسان های بیمار مبتلا به X-SCID نشان می دهند.
پایان مطلب/