به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، بیماری گرانولوماتوز مزمن، یک بیماری وراثتی مربوط به سیستم ایمنی است. در این بیماران به دلیل یک نقص ایمنی، فاگوسیت های بیماران قادر به کشتن باکتری ها و قارچ های هضم شده نیستند و منجر به عفونت های تهدید کننده حیات و واکنش های التهابی شدید می شوند که با عوارض جانبی شدیدتر نیز همراه است. این بیماری می تواند با پیوند سلول های بنیادی خون ساز مشتق از مغز استخوان اهدا کننده های سالم درمان شود. جایی که یک اهدا کننده سلول های بنیادی مطابق وجود نداشته باشد، ژن درمانی می تواند موثر باشد. اما قبل از ژن درمانی، باید موثر بودن و بی خطر بودن آن روی مدل سلولی مناسب تست شود.

در این راستا، محققین دانشگاه زوریخ توانسته اند به لطف تکنولوژی CRISPR/Cas9، رده های سلولی خونی را تغییر داده و با استفاده از این تغییر ژنتیکی، شکل خاصی از بیماری گرانولوماتوز مزمن را ایجاد کنند. این سلول های مدیفه شده، ویژگی های ژنتیکی و عملکردی مربوط به بیماری را نشان می دهند. تاکنون محققین به سلول های iPS بازبرنامه ریزی شده از سلول های پوستی بیماران متکی بوده اند اما تولید این سلول ها طاقت فرسا، زمان بر و هزینه بر است. اما استفاده از این ژن درمانی و تکنیک ویرایش ژنوم می توان راه سریع تر و ارزان تری را برای ایجاد ژن درمانی های جدید و درمان موثرتر بیماران ارائه کرد. اصول این کار، جداسازی سلول های بنیادی خون ساز از مغز استخوان بیمار و انتقال نسخه  سالم از ژن بیمار به این سلول ها در آزمایشگاه خواهد بود. سپس این سلول های تصحیح شده مجددا به بیماران تزریق خواهند شد. سلول های بنیادی خونی تصحیح شده راه خود را برای بازگشت به مغز استخوان را پیدا می کنند و با گرافت شدن به آن به تولید سلول های ایمنی سالم کمک خواهند کرد.

پایان مطلب/