به گزارش بنیان به نقل از medicalnewstoday، در چند سال گذشته تکنولوژی ویرایش ژنومی CRISPR/Cas9 امیدواری های زیادی را در زمینه مطالعات تکوینی و طب بازساختی ایجاد کرده است اما روش انتقال بخش CRISPR به سلول ها یک چالش بوده است. در مطالعه ای که اخیرا صورت گرفته است محققین دانشگاه Tufts توانسته اند با موفقیت با تزریق وسیله انتقالی که آن را CRISPR/Gold نامیده اند، موتاسیون را در ژن دیستروفین مدل موشی دیستروفی عضلانی تصحیح کنند. این CRISPR/Gold حاوی پروتئین Cas9، guide RNA و DNA اهدا کننده است که همگی درون یک پوششی از طلا قرار گرفته اند. محققین براین باورند استفاده از این روش غیر ویروسی اثرات بالقوه off-targetها که ناشی از فعالیت دائم Cas9 است و زمانی اتفاق می افتد که افراد الگوی Cas9 را با استفاده از وکتور ویروسی منتقل می کنند، به حداقل می رساند.

دیستروفی عضلانی دوشن یک بیماری تخریب کننده عضلات است که ناشی از نبود یا جهش پروتئین دیستروفین است. در این مطالعه محققین نشان داده اند که دوز ساده از CRISPR/Gold سطح دیستروفین را دو هفته بعد از تزریق احیا می کند و با اصلاح جهش نقطه ای موجود در دیستروفین، این توالی در پنج درصد نسخه های ژنی دیستروفین در عضلات تزریق شده تصحیح می کند. این در حالی است که استفاده از روش پیشین CRISPR/Cas9 تنها یک درصد از نسخه های ژنی را تصحیح می کند. به طور ایده آل، تزریق این ترکیب به درون جریان خون می تواند منجر به ورود این نانوذرات به هر کدام از سلول های عضلانی شود و آن ها را تصحیح کند. این روش منجر به شگفتی فراوان محققین شده است و آن ها امیدوارند که بتوانند با گام نهادن درادامه راه هم کارایی این روش را افزایش دهند و هم این که راهی برای درمان این مشکل شایع پیدا کنند.

پایان مطلب/