موفقیت در اصلاح جهش ژنی سلول های بنیادی نوید بخش درمان بیماری های تنفسی
برای اولین بار، محققان راهی را برای تبدیل سلول های بنیادی چندتوان به نوع خاصی از سلول های ریه ی بالغ به نام سلول های اپی تلیالی آلوئولار نوع دو (AEC2s) یافتند؛ تا با اصلاح عملکرد ژنی که در این سلول ها عملکرد طبیعی خود را از دست داده است و عامل بیماری زجر تنفسی در نوزادان شده است به درمان این بیماری کمک کنند.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، یافته ها مسیری را برای مطالعه ی بهتر در زمینه ی بیماری های ریوی از قبیل زجر تنفسی نوزادی، COPD و بیماری های مربوط به بافت بینابینی ریه که بدلیل عملکرد غیرطبیعی AEC2s بوجود می آیند، ارائه نمودند. تا به حال روشی برای درمان این بیماران بوسیله ی کشت سلول و اصلاح ژنتیکی یافت نشده بود.
AEC2s سلول هایی می باشند که نقش اساسی در افزایش کارکرد کیسه های هوایی هم در نوزادان و هم در بزرگسالان دارند. این سلول ها مسئول پاسخ به آسیب های ریه و ترشح ماده ای به نام سورفاکتانت می باشند که در باز نگه داشتن ریه و جلوگیری از کلاپس ریوی نقش دارند. محققان بر این باورند که نقص در این نوع سلول ها منجر به بیماری های آلوئولی ریوی ناشناخته ی مهمی می شود که کیسه های هوایی را درگیر می کند و همچنین عامل بیماری زجر تنفسی در کودکان تازه متولد شده ای می باشد که در آن ها AEC2 هنوز کامل نشده است تا آماده ی تولید سورفاکتانت شود. علاوه بر این، یافته های جدید نشان داد که می توان از این نوع سلول های ریوی که در محیط کشت قرار گرفته سورفاکتانت نیز بدست آورد. این یافته ها به دانشمندان فرصتی داد تا بتوانند AEC2 را از سلول های بنیادی چندتوانی استخراج نمایند و برای تمام بیماران استفاده شود. همچنین پایداری این سلول ها در محیط کشت محققین را قادر نمود تا مدل هایی برای درک بهتر بیماری ها و انجام اصلاحات ژنتیکی، سلولی و داروهای جدید تولید نمایند.
بدست آوردن مدلی برای بیماری های آلوئولی و تولید این سلول ها در محیط کشت، شرایطی را برای مطالعه ی انواع بیماری های مرتبط با بیماری های تنفسی و درک بهنر آن ها و یافتن داروهای جدید برای درمان آن ها فراهم نمود.
با استفاده از سلول های بنیادی چندتوانی القا شده (iPSCs)، محققان توانستند (iAEC2s) را در محیط کشت سه بعدی ای به نام "alveolospheres" تولید نمایند و قابلیت این alveolospheres برای تولید میلیون ها سلول از سلول های جداشده، را طی چندین ماه تایید نمودند.
بعد از افزایش توانایی دربدست آوردن این سلول ها، محققان با استفاده از یک نمونه ی پوستی از یک کودک که در ژن "SFTPB" او جهش وجود دارد ( جهش در این ژن به عنوان عاملی برای عملکرد غیرطبیعی AEC2 و بیماری زجر تنفسی در نوزادان است) به سلول های AEC2 دست یافتند. آن ها همچنین سلول های بنیادی چندتوانی مهندسی شده (iPSCs) از سلول های پوستی کودک را به دو گروه تقسیم نمودند. در یکی از این گروه ها از ژن های جهش یافته استفاده کرده و در گروه دیگر جهش ژنتیکی را اصلاح کردند. زمانیکه alveolospheres جدا شده از هر گروه را با یکدیگر مقایسه نمودند، مشاهده کردند که در گروهی که اصلاح ژن جهش یافته انجام شده بود، فعالیت سلول از سر گرفته شد. و دیگر اثری از نقایصی که باعث آزار فرد مبتلا می شد وجود نداشت. این دستاورد بینانگر آن است که iPSC های مشتق از alveolospheres یک مدل مناسب برای بیماری های ریوی در سطح محیط کشت سلول برای انسان است. محققان بر این باورند که این مطالعه گامی مهم برای تولید آلوئول های سالم با استفاد از سلول درمانی و درمان بیماری های ریوی در انسان می باشد.
پایان مطلب/