روشی غیر تهاجمی برای ژن درمانی بیماری پارکینسون
محققان دانشگاه نورث ایسترن در بوستون یک روش ژن درمانی را که ممکن است یک روز بیماری پارکینسون (PD) را متوقف کرده و از پیشرفت بیماری و برگشت علائم آن جلوگیری کند را کشف کرده اند. نوآوری این روش، تزریق از مسیر بینی و استفاده از نانوذرات حاوی ژن نجات دهنده سلول های عصبی مغز از مرگ ، می باشد. بیماری پارکینسون یک اختلال ویرانگردر بازسازی سلول های عصبی است که ناشی از مرگ سلول های عصبی دوپامینرژیک در یک منطقه حرکتی کلیدی مغز به نام substantia nigra (SN) می باشد. از دست دادن این سلول های عصبی منجر به لرزش و کندی حرکات شده که به طور فزاینده ای با گذشت زمان بدترمی شود.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress؛ در حال حاضر، بیش از 1٪ از جمعیت بالای 60 سال به پارکینسون مبتلا بوده و حدود 60،000 آمریکایی هر ساله با این بیماری شناسایی می شوند. داروهای موجود در بازار برای پارکینسون تقلید کننده و یا جایگزین کننده دوپامین از دست رفته است، اما مشکل اصلی را که از دست دادن تدریجی نورون های دوپامین ساز است، برطرف نمی کند.
هدف آزمایشگاه دکتر Barbara Waszczak در دانشگاه نورث ایسترن یافتن راهی برای استفاده از پتانسیل فاکتور نوروتروفیک مشتق از سلول های گلیال (GDNF) به عنوان درمانی برای پارکینسون می باشد. GDNF یک پروتئین تغذیه کننده نورون های دوپامین است که از طریق فعال کردن مسیرهای بقا و رشد در داخل سلول عمل می کند. GDNF قادر به محافظت از نورون های دوپامین ساز از آسیب و بازگرداندن عملکرد سلول های عصبی آسیب دیده و در حال مرگ در بسیاری از مدل های حیوانی پارکینسون می باشد. با این حال، عملکرد GDNF به علت عدم توانایی آن در عبور از سد خونی مغزی (BBB) محدود می شود، در نتیجه نیاز به جراحی و تزریق مستقیم به مغز دارد. برای برطرف کردن این مشکل، آزمایشگاه Waszczak روش تزریق داخل بینی را مورد بررسی قرار داده است. مطالعه قبلی آنها نشان داد که تحویل GDNF از داخل بینی سبب محافظت ازنورونهای آسیب شده در یک مدل موش استاندارد پارکینسونی شده است.
در ادامه مطالعات قبلی، Brendan Harmon در آزمایشگاه Waszczak ، از روش داخل بینی برای تحریک سلول های مغزی برای تولید مداوم GDNF استفاده کرده است. او از نانوذراتی که توسط شرکت Copernicus Therapeutics تولید شده، برای ترانسفکشن سلول های مغزی با پلاسمید حامل ژن بیان کننده (GDNF) استفاده کرد. هنگامی که این نانوذرات از طریق بینی به موش داده می شود، سبب افزایش تولید GDNF در سراسر مغز برای مدت طولانی شده و نیازی به استفاده دوزمکررآن نداشت. Waszczak و Harmon بر این باورند که تزریق داخل بینی نانوذرات ممکن است ابزاری موثر و غیر تهاجمی برای ژن درمانی GDNF دربیماری پارکینسون و روشی برای انتقال دیگر ناقلین ژنی به مغز فراهم کند.