به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، با رشد نرخ موفقیت ژن درمانی ها تمایل زیادی برای استفاده از این رویکرد درمانی برای هدف قرار دادن بیماری هایی وجود دارد که بعد از غربالگری نوزادان شناسایی می شوند. غربالگری هایپرپلازی مادرزادی آدرنال(CAH) چندین دهه است که در آمریکا مرسوم است و جایگزین کردن کورتیکواستروئیدها تنها گزینه درمانی برای این بیماری بوده است.

 در این بیماری سلول های طبیعی در نهایت بوسیله سلول های آدرنوکورتیکال ناقل موتاسیون بیماری جایگزین می شوند و برای هدف قرار دادن موتاسیون ژنتیکی در سلول های بنیادی آدرنوکورتیکال بیماران نیاز به یک راه حل طولانی مدت است که در مجله Human Gene Therapy به چاپ رسیده است.

در این مطالعه رونال کریستال و همکارانش در کالج پزشکی ویل کورنل در مقاله ای تحت عنوان" Biology of the Adrenal Gland Coretex Obviates Effective Use of Adeno-Associated Virus Vectors to Treat Hereditary Adrenal Disorders "  نشان داده اند که از دست رفتن ژن های درمانی منتقل شده طی ژن درمانی بوسیله وکتورهای AAV تنها یک پاسخ ایمنی علیه ناقلین انتقال AAV نیست و در عوض نتیجه نوزایی جمعیت سلول های بنیادی آدرنوکورتیکال است. تعیین این محدودیت ها برای ژن درمانی AAV در چنین اختلالاتی یک گام مهم محسوب می شود و موجب می شود که محققین و پزشکان به دنبال یک راه حل مناسب تر برای این بیماران باشند.

پایان مطلب/