به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، پژوهشی جدید بوسیله انستیتو تحقیقات کودکان مورداک(MCRI)، از ترکیب تکنولوژی ویرایش ژن با بازسازی کلیوی با سلول های بنیادی برای تصحیح موتاسیون های ژنی بیماران استفاده کرده اند. این پژوهش بخشی از یک پروژه طب بازساختی است که در آن از سلول های بنیادی انسانی برای ایجاد مینی کلیه ها استفاده شده است، با این دیدگاه که ژن ها و درمان های جدیدی برای بیماری های کلیوی ارثی کشف شود.

در این مطالعه سلول های بنیادی مشتق از یک کودک مبتلا به بیماری کلیوی ژنتیکی به صورت دو مجموعه از ارگانوئیدهای مینی کلیوی رشد یافتند؛ در یکی از این مینی کلیه ها، بیماری کلیوی وجود داشت و در دیگری موتاسیون ژنی تصحیح شد. سلول های بنیادی مورد استفاده در این مطالعه حاصل بازبرنامه ریزی سلول های پوستی الکساندرای 12 ساله بودند که از سندرم مینزر-سالدینو رنج می برد. این سندرم، یک بیماری ژنتیکی نادر است که منجر به تخریب پیشرفت شبکیه و هم چنین بیماری های کلیوی پیشرفته می شود. در مینی کلیه های دارای موتاسیون بیماری زا، آنتن های سلولی از نظر شکلی بدریخت وجود داشت. این نشان داد که بیماری الکساندرا در مینی کلیه های مشتق از سلول های بنیادی وی نیز وجود دارد و به همین دلیل می توان از این مینی اندام ها برای یافتن اطلاعات بیشتر در مورد بیماری استفاده کرد.

در ادامه محققین از تکنولوژی ویرایش ژنی برای تصحیح موتاسیون های ژنتیکی در سلول های بنیادی الکساندرا استفاده کردند. این سلول های بنیادی تصحیح شده از نظر ژنی به صورت مینی کلیه کشت داده شدند و مشاهده شد که شکل آنتن در این مینی کلیه ها طبیعی است. بنابراین استفاده از ویرایش ژن مانع از تکوین غیر طبیعی آنتن و در نتیجه بروز بیماری در مینی کلیه ها شد.

محققین امیدوارند با تولید مینی کلیه ها از سلول های بنیادی بیماران بتوانند ژن های جدید مسئول بیماری های کلیوی را شناسایی کنند و بدین ترتیب درمان های جدیدی را برای بیماری های خاص بیماران تست کنند.

پایان مطلب/