روشی از ژن درمانی برای هدف قرار دادن سلول های کلیوی آسیب دیده
بدنبال تایید دولت آمریکا مبتنی بر استفاده از ژن درمانی برای بیماری های ارثی شبکیه و لوکمیاهای صعب العلاج، این رویکرد درمانی در سال های اخیر توجه زیادی را به خود جلب کرده است.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در مطالعه ای جدید روی موش ها، محققین دانشگاه واشنگتن نشان داده اند که مواد ژنتیکی ممکن است به سلول های آسیب دیده کلیه ها منتقل شوند. این امر می تواند گامی کلیدی به سمت ژن درمانی بیماری های کلیوی مزمن باشد. بیماری های کلیوی مزمن بیش از 30 میلیون آمریکا را تحت تاثیر قرار داده است و این در حالی است که تعداد بسیار زیادی از این افراد از بیماری خود خبر ندارند. در حال حاضر درمان موثری برای این عارضه وجود ندارد و درمان های فعلی نیز شامل استفاده از دیالیز و پیوند کلیه است که خود با محدودیت هایی همراه است. اما محققین براین باورند که استفاده از ژن درمانی می تواند راهی را برای انتقال ژن ها و آهسته کردن یا معکوس کردن آسیب های سلولی که منجر به بیماری مزمن کلیوی می شود، ارائه دهد.
دیابت، فشار خون و برخی از مشکلات دیگر می توانند منجر به بیماری کلیوی مزمن شوند و این زمانی است که کلیه های آسیب دیده قادر به فیلتراسیون مناسب مایعات اضافی بدن نیست. از آن جایی که علایمی مانند سرگیجه، تهوع، اختلالات خواب، تورم اندام های حرکتی از علایم شایع و البته غیر اختصاصی این بیماری است، بسیاری از افراد متوجه ابتلایشان به این بیماری نمی شوند. در تلاش برای درمان این بیماری، محققین دانشگاه واشنگتن با همکاری محققین دانشگاه هاروارد و MIT روی این امر فوکوس کردند که آیا می تواند از ویروس مربوط به آدنو(AAV) برای انتقال مواد ژنتیکی به سلول های کلیوی هدف استفاده کرد یا خیر. تاکنون هیچ ویروسی قادر به انتقال مواد ژنتیکی به کلیه نبوده است. محققین شش ویروس AAV(هم طبیعی و هم سنتتیک) را در موش و در ارگانوئیدهای کلیوی انسانی مشتق از سلول های بنیادی ارزیابی کردند. یک ویروس سنتتیک(Anc80) توانست با موفقیت به دو نوع سلولی برسد که در ایجاد بیماری کلیوی مزمن مشارکت می کنند، این سلول ها پروتئین هایی را ترشح می کنند که منجر به آسیب های غیر قابل برگشت کلیوی می شوند. مواد ژنتیکی منتقل شونده با Anc80 به موفقیت به سلول های کلیوی هدف می رسد. یافتن ویروسی که بتواند با موفقیت به سلول های کلیوی هدف برسد گام اولیه و مهمی در ژن درمانی آسیب های کلیوی محسوب می شود اما گام بعدی شناسایی ژنی خواهد بود که بتواند به طور گسترده ای سلول های کلیوی آسیب دیده را تصحیح کند.
پایان مطلب/