به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، به طور طبیعی، پروتئین PCSK9 در کبد گیرنده ها را مهار می کند و مانع از برداشتن LDL(کلسترول بد) در کبد می شود. در بالین نیز، نشان داده شده است که مهار PCSK9 می تواند LDL را در انسان پایین بیاورد. با این حال، برخی از بیماران مبتلا به هایپرکلسترومی(شکلی شدید از بیماری های قلبی عروقی)، قادر نیستند داروی مهار کننده PCSK9 را تحمل کنند. در این مطالعه جدید محققین نشان داده اند که ویرایش ژنوم می تواند رویکرد درمانی امیدوار کننده ای برای این بیماران باشد. این بیماران معمولا مورد تزریق مکرر آنتی بادی علیه PCSK9 قرار می گیرند اما این مطالعه نشان داده است که استفاده از ویرایش ژنومی می تواند راه حل نجات بخشی برای بیمارانی باشد که قادر به تحمل این آنتی بادی نیستند.

محققین دانشگاه دورهام آنزیمی به نام مگانوکلئاز را مهندسی کرده اند که قادر است به طور اختصاصی PCSK9 را شناسایی کرده و غیر فعال سازد. در این مطالعه آن ها از یک وکتور آدنوویروسی(AAV) ناقل مگانوکلئاز برای مختل کردن ژن PCSK9 در کبد پریمات ها استفاده کرده اند. در تست این رویکرد روی میمون های رزوس، استفاده از این وکتور ناقل مگانوکلئاز منجر به کاهش سطح PCSK9 به میزان 45 تا 84 درصد شود. آنالیزهای مولکولی از بیوپسی های بافت کبدی نشان داد که ویرایش ژنومی موجب القای موتاسیون در 40 تا 65 درصد ژن های PCSK9 می شود. مهم تر این که وکتورهای AAV به طور بی خطر و موثری برای این جانوران استفاده شد و هیچ گونه عوارض جانبی را ایجاد نکرد. مطالعات آینده در این زمینه روی کاهش سمیت ایمنی و دقیق تر کردن ویرایش ژنومی در جایگاه دلخواه کار خواهد کرد.

پایان مطلب/