به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، آتاکسی نخاعی مغزی نوع سه(SCA3)، که آن را بیماری ماچادو-جوزف نیز می نامند، از هر 20 هزار نفر یک نفر را تحت تاثیر قرار می دهد. در حال حاضر درمانی که بتواند این بیماری را تعدیل یا به طور کلی درمان کند وجود ندارد و بیماران رفته رفته شرایط شان بدتر شده و در نهایت می میرند. دلیل این بیماری مخرب عصبی تنها یک موتاسیون است و همین امر آن را هدف ایده آلی برای محققین میشیگان در جست و جو برای راهکار درمانی ساخته است. به این منظور آن ها از خاموش سازی ژنی مبتنی بر نوکلئوتید برای هدف قرار دادن ژن ATXN3 که موتاسیون در آن عامل بیماری SCA3 است، استفاده کردند. این امر موجب کاهش قابل توجه سطح RNA جهش یافته در مدل موشی این بیماری شد و هیچ اثر سمی یا عوارض جانبی برای جانور نداشت. پیشرفت های اخیر در تکنولوژی الیگونوکلئوتید آنتی سنس فرصت بسیار مناسبی را برای هدف قرار دادن ژن ها فراهم می کند. بعد از دو دور درمان، مشاهده شد که فنوتیپ و عملکرد حرکتی در مدل موشی SCA3 به طور کامل احیا شد. محققین براین باورند که این نتایج هیجان انگیز می تواند درمان بسیاری از اختلالات کشنده را در آینده ای نزدیک مقدور سازد.

پایان مطلب/