به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در مطالعه ای که به تازگی در Nature Medicine به چاپ رسیده است، محققین دانشگاه استنفورد یک موتانت Cas9 جدید را معرفی کرده اند که بسیار اختصاصی تر از ورژن های گذشته است و زمانی که در فرمت ریبونوکلئوپروتئین(RNP) مناسب برای کاربرد پزشکی استفاده می شود، فعالیت بسیار بالایی را از خود نشان می دهد. پتانسیل استفاده پزشکی از این آنزیم موتانت جدید در سلول های بنیادی و پیش ساز خون ساز انسانی(HSPCs) نشان داده شده است، جایی که این آنزیم قادر به تصحیح موتاسیون در ژن بتا هموگلوبین مسئول بیماری کم خونی داسی شکل(SCD) بوده است. گروه های متعددی پیش از این موتانت های Cas9 تخصصی تری را گزارش کرده اند، با این حال، همه آن ها زمانی که در بالین و به فرمت RNP استفاده می شوند، فعالیت شان کاهش می یابد. این موتانت های پیشین با استفاده از یک طراحی هوشمندانه مبتنی بر ساختارهای کریستالی پروتئین تکوین یافته اند. در این راستا، محققین استنفورد به غربالگری 250 هزار موتانت Cas9 تصادفی پرداختند تا موتانت های نادری را شناسایی کنند که تخصصی تر هستند و فعالیت شان نیز ثبات بیشتری دارد. بعد از چندین راند انتخاب، یک موتانت ساده موسوم به Alt-R HiFi Cas9 نوکلئاز انتخاب شد که بسیار اختصاصی عمل می کند(high on target) و میزان عملکرد آن روی اهداف غیر اختصاصی بسیار پایین است(low off target). همین امر این Cas9 موتانت را کاندیدای مناسبی برای استفاده در بالین می سازد. استفاده از این سیستم جدید برای تصحیح موتاسیون مربوط به کم خونی داسی شکل در سلول های بنیادی خون ساز کارایی بسیار بالا را نشان داده است. انتظار می رود که در آینده ای نزدیک در استفاده از این موتانت Cas9 جدید به میزان زیادی مورد توجه جامعه پزشکی و محققین این زمینه قرار گیرد.

پایان مطلب/