به گزارش بنیان به نقل از Sciencedaily، بیماری ALS نورون های حرکتی مسئول فعال سازی عضلات را تخریب می کند و منجر به این می شود که آن ها خیلی سریع قدرت عضلانی شان را از دست بدهند و بدین ترتیب در انجام عملکردهای معمولی مانند صحبت کردن، بلعیدن، حرکت و تنفس با مشکل مواجه شوند. اغلب بیماران سه تا پنج سال بعد از شروع علایم این بیماری می میرند. مطالعات گذشته نشان داده اند که یک داروی ژن درمانی به نام اولیگونوکلئوتید آنتی سنس می تواند بیماری ALS ناشی از موتاسیون در ژن سوپراکسید دیسموتاز1(SOD1) را درمان کند. این دارو SOD1‌را خاموش می کند و مانع از تولید پروتئین SOD1‌می شود.

در مطالعه ای جدید دکتر تیموتی میلر و همکارانش در دانشگاه واشنگتن با استفاده از موش ها و رت های مدیفه برای حمل ورژن های طبیعی و موتانت SOD1 انسانی استفاده کردند و کشف کردند که ورژن جدید داروی اولیگونوکلئوتید آنتی سنس ممکن است در درمان ALS به صورت زودهنگام تر موثر موثر باشد. تزریق این ورژن جدید موجب کاهش موثرتر سطح mRNAی SOD1 انسانی و طبیعی شد و به رت های های مهندسی ژنتیک شده برای جمل موتاسیون بیماری زای SOD1 نیز کمک کرد که مدت زمان بیشتری زنده بمانند. تزریق داروهای جدید می تواند پیری را در موش های ناقل SOD1 موتانت به تاخیر بیاندازد و موجب مهار تضعیف عضلانی در آنها شود. این دارو سیناپس های عصبی عضلانی را تقویت می کند و موجب بهبود علایم ALS‌می شود.

پایان مطلب/