به گزارش بنیان به نقل از news-medical.net، تاکنون گروه های تحقیقاتی زیادی سعی داشته اند اختصاصی بودن Cas9 را افزایش دهند اما این امر در مورد فرمت ریبونوکلئوپروتئین(RNP) پزشکی، همواره با کاهش کارایی و فعالیت این آنزیم همراه بوده است.

در مطالعه ای جدید در دانشگاه استنفورد، محققین تقریبا 250 هزار موتانت Cas9 را مورد غربالگری قرار دادند تا یک بتوانند یک Cas9 بسیار اختصاصی و با فعالیت بالا را شناسایی کنند. بعد از چندین دور انتخاب، یک موتانت موسوم به نوکلئاز Alt-RHiFi Cas9 شناسایی شد که بسیار هدف مند عمل می کند و جایگاه های غیر هدف را به ندرت هدف قرار می دهد. در ادامه محققین این Cas9 را در مورد سلول های بنیادی خون ساز انسانی مربوط به کم خونی داسی شکل تست کردند. نتایج نشان داد که تصحیح به واسطه HiFi Cas9 موتاسیون p.E6V کم خونی داسی شکل در سلول های بنیادی خون ساز مشتق از بیماران مبتلا به این بیماری امکان پذیر است.

به عقیده محققین استفاده از این آنزیم Cas9 موتانت جدید، می تواند به صورت بی خطر، موثر و دقیق جایگاه های هدف را در سلول های بنیادی خون ساز هدف قرار دهد و با کمترین دغدغه خاطر در پزشکی مورد استفاده قرار گیرد.

پایان مطلب/