به گزارش بنیان به نقل از medicalnewstoday، داده های اولیه فاز بالینی یک و دو مربوط به یک ژن درمانی جدید چندی پیش در نشست سالیانه انجمن خون شناسی آمریکا در سن دیگو ارائه گردید و حاکی از امیدوار کننده بودن نتایج اولیه بود. به گفته دکتر مالیک سرپرست تیم تحقیقاتی این مطالعه در دانشگاه سین سیناتی، یک سال بعد از درمان اولین بیمار و شش ماه بعد از درمان دومین بیمار، می تواند گفت که استفاده از ژن درمانی کیفیت زندگی بیماران را به میزان قابل توجهی بهبود بخشیده است و منجر به کاهش قابل توجه علایم بیماری شده است. این کاهش علایم شامل کاهش یا از بین رفتن کامل دردهای مزمن و بهبود وضعیت خونی بیمار بود. در این ژن درمانی مخققین از وکتور لنتی ویروسی گاما گلوبین مدیفه شده برای انتقال ژن هموگلوبین جنینی سالم به سلول های بنیادی خونی بیماران موسوم به سلول های بنیادی خون ساز استفاده کردند. لنتی ویروس به نحوی مدیفه شده بود که منجر به بروز بیماری نشود. ایده این درمان از این واقعیت نشأت گرفت که مشاهده شده است برخی از بالغین هرگز تولید هموگلوبین جنینی(HbF) را متوقف نمی کنند. زمانی که مقادیر کافی از HbF در بدن فرد موجود باشد، این مانع از داسی شکل شدن سلول های قرمز خونی می شود. این در حالی است که در حالت طبیعی هموگلوبین جنینی اندکی بعد از تولد خاموش می شود. ژن درمانی جدید ارائه شده بوسیله مالیک و همکارانش ژن هموگلوبین جنینی را در سلول های مغز استخوان قرار می دهد و مانع از خاموش شدن آن می شود.

پایان مطلب/