به گزارش بنیان به نقل از Stemcellportal، بیماری اتو ایمن IPEX بدلیل موتاسیون در ژنی موسوم به FoxP3 ایجاد می شود که در ساخت یک پروتئین مورد نیاز برای سلول های بنیادی خونی نقش دارد و موجب می شود که این سلول های بنیادی می توانند سلول های ایمنی موسوم به سلول های T تنظیمی یا Treg را بسازند. سلول های Treg، سیستم ایمنی را در یک حالت آماده باش قرار می دهند و بدون آن ها سیستم ایمنی طی فرایندی به نام اتو ایمنی به بافت ها و اندام های بدن حمله می کند.

در رویکرد مورد استفاده بوسیله دکتر کوهن، آن ها یک نسخه طبیعی ژن FoxP3 را به سلول های بنیادی خونی طبیعی اضافه می کنند که موجب می شود آن ها بتوانند سلول های خونی طبیعی را تولید کنند. برای انتقال نسخه طبیعی FoxP3، محققین از وکتور ویروسی استفاده کردند که می تواند اطلاعات ژنتیکی را به هسته سلول هدف منتقل کند و آلودگی ویروسی نیز ایجاد نکند. وکتور ویروسی مورد استفاده در این مطالعه به نحوی مهندسی شده بود که تنها سلول های Treg‌را روشن کند و منجر به تولید سایر انواع سلول ها نشود.

سندرم IPEX، می تواند روی روده، پوست و غدد تولید کننده هورمون مانند پانکراس و تیروئید اثر بگذارد. این بیماری بوسیله پیوند مغز استخوان قابل درمان است اما یافتن یک اهدا کننده مطابق از نظر مغز استخوان بسیار مشکل است و از آن جایی که بیماران مبتلا به این سندرم بسیار ضعیف هستند، استفاده از رویکرد پیوند برای آن ها بسیار خطرناک است.

در این مطالعه استفاده از وکتور ویروسی برای انتقال نسخه طبیعی FoxP3 به ژنوم سلول های بنیادی خونی موش،‌ منجر به تولید سلول های Treg دارای عملکردی شد که بعد از استفاده منجر به پاکسازی تمامی علایم مربوط به IPEX‌ در مدل موشی شد.

نتایج این مطالعه امیدوار کننده بوده است و محققین امیدوارند که بتوانند در آینده ای نزدیک از آن برای کارآزمایی های بالینی انسانی استفاده کنند.

پایان مطلب/